화이자가 듀센형 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제 후보물질 도마그로주맙(domagrozumab, PF-06252616)에 대한 임상시험을 중단했다.
화이자는 도마그로주맙을 듀센형 근이영양증 치료제로 평가하기 위해 진행 중이었던 임상 2상 연구와 개방표지 연장 연구를 종료한다고 30일 발표했다.
이 결정은 임상 2상 시험에서 치료 1년 뒤 모든 참가자에 대한 평가가 완료돼 나온 일차 분석 자료에 대한 검토 이후 이뤄진 것이다. 화이자는 4계단 오르기 검사에서 도마그로주맙과 위약의 차이가 나타나지 않아 일차 효능 평가변수가 달성되지 않았다고 밝혔다.
그러면서 안전성 문제 때문에 연구를 중단한 것은 아니라고 전했다. 화이자는 연구 자료를 추가적으로 검토한 뒤 결과를 차후 공유할 것이라고 덧붙였다.
화이자 희귀질환연구부문 셍 쳉 최고과학책임자는 “이러한 결과에 매우 실망했다. 연구에서 진전을 보이지는 못했지만 이러한 연구 자료는 질병에 대한 이해를 넓히는데 도움이 될 것이다. 이 의약품을 근육질환에 사용할 수 있는 방법이 있는지 알아보기 위해 전체 자료를 평가할 예정이다”고 말했다.
화이자는 듀센형 근이영양증과 희귀 신경근육질환에 대한 연구를 계속 진행할 계획이다. 현재 화이자는 듀센형 근이영양증에 대한 유전자 치료제 후보물질 PF-06939926에 대한 임상시험을 진행 중이다.
이 약물은 아데노 연관 바이러스(AAV9)를 활용해 절단 및 짧아진 인간 디스트로핀 유전자를 전달하는 것으로 알려졌다. 올해 초에 미국 내에서 임상 1상 시험이 시작된 상태다.
