[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)의 자문위원회가 초희귀 유전질환인 바르트증후군을 앓고 있는 환자를 도울 수 있는 치료제의 승인을 권고하기로 했다.
미국 생명공학회사 스텔스 바이오테라퓨틱스의 11일(현지시간) 발표에 따르면 FDA 심혈관신장약물자문위원회(CRDAC)는 찬성 10표, 반대 6표로 엘라미프레티드(elamipretide)가 바르트증후군 환자 치료에 효과가 있다고 결론 내렸다.
자문위원회는 TAZPOWER 파트2 베이스라인 대조 연장 연구, SPIBA-001 임상 3상 자연사 대조 연구, 추가적인 바이오마커 및 전임상 데이터를 바탕으로 바르트증후군 치료에서 엘라미프레티드의 유익성과 위험성에 대해 논의했다.
자문위원회 투표 결과는 구속력이 없지만 FDA가 바르트증후군에 대한 엘라미프레티드의 승인 여부를 결정할 때 고려될 수 있다.
엘라미프레티드는 승인될 경우 바르트증후군에 대한 최초의 치료제가 될 수 있다.
바르트증후군은 매우 희귀하고 진행형이며 수명을 단축하는 심장골격 질환으로 미국에서 약 150명의 환자가 앓고 있는 것으로 추정된다.
엘라미프레티드 신약 허가 신청서는 FDA로부터 우선 심사 지정을 받았고 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 내년 1월 29일까지 승인 여부가 결정될 예정이다.
스텔스 바이오테라퓨틱스의 리니 매카시 최고경영자는 “FDA 자문위원회가 엄격하게 구성된 자연사 대조 연구의 긍정적인 결과와 지속적인 공개 연장 데이터, 동정적 사용 사례를 포함한 엘라미프레티드의 데이터 패키지를 신중하게 검토하고, 이러한 데이터가 이 파괴적인 질환을 앓는 환자의 삶을 개선할 수 있는 엘라미프레티드의 잠재력을 뒷받침한다고 인정한 것을 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
이어 “자문위원회에 각자의 관점과 경험을 공유해 주신 많은 환자, 보호자, 환자 단체, 의료제공자에게 감사드린다"면서 "당국이 바르트증후군에 대한 잠재적인 최초의 치료제인 엘라미프레티드의 심사를 완료하는 동안 협력적인 대화를 나눌 수 있길 기대하고 있다”고 말했다.
스텔스는 FDA가 승인 결정을 내릴 경우 계열 내 최초의 미토콘드리아 표적 치료제인 엘라미프레티드의 첫 번째 판매 허가가 될 것이라고 부연했다.
현재 엘라미프레티드는 바르트증후군 외에도 원발성 미토콘드리아 근육병증에 대한 임상 3상 시험에서 평가되고 있으며 올해 말에 핵심 데이터가 나올 것으로 예상되고 있다. 또한 건성 연령관련 황반변성에 대한 치료제로도 개발되고 있다.
