FDA, 최초의 희귀 육종 치료제 승인

미국 식품의약국(FDA)이 매우 희귀한 유형의 암인 혈관주위 상피세포종양(PEComa)에 대한 최초의 치료제를 승인했다.

미국 바이오제약회사인 아디 바이오사이언스(Aadi Bioscience)는 미국 FDA가 프야로(Fyarro, 시롤리무스 단백질 결합입자 현탁주사제)를 국소 진행성 절제불가능 또는 전이성 악성 혈관주위 상피세포종양 성인 환자의 치료를 위한 정맥주사제로 승인했다고 23일(현지시각) 발표했다.

프야로는 mTOR 억제제이며 성인 진행성 악성 혈관주위 상피세포종양 환자 치료 용도로 FDA가 승인한 최초이자 유일한 치료제다.

악성 혈관주위 상피세포종양은 주로 여성에게 발생하는 매우 희귀하고 공격적인 유형의 육종이다.

미국 다나파버 암연구소의 앤드류 와그너 박사는 “예후가 나쁘고 치료 옵션이 적은 공격적인 육종인 진행성 악성 PEComa에 대한 최초의 치료제인 프야로의 승인은 의사에게 이 희귀질환 환자를 치료하기 위한 새로운 무기를 제공할 것”이라고 말했다.

이어 “프야로는 AMPECT 임상시험에서 mTOR 억제제 치료 경험이 없는 국소 진행성 절제불가능 또는 전이성 PEComa 환자를 대상으로 지속적인 반응과 양호하고 관리 가능한 안전성 프로필을 보였다"며 "진행성 악성 PEComa 환자를 위해 유일하게 승인된 치료 옵션으로서 의사 커뮤니티의 환영을 받을 약물”이라고 설명했다.

임상 2상 시험인 AMPECT 연구에서 독립적인 검토를 통해 평가된 전체 반응률은 39%(12/31)였으며 장기 추적 이후 환자 2명이 완전 반응에 도달한 것으로 관찰됐다.

반응 지속기간은 아직 중앙값에 도달하지 않았으며 추적기간 중앙값은 36개월이다.

반응을 보인 환자 가운데 6개월 이상 반응이 지속된 환자 비율은 92%, 12개월 이상 반응이 지속된 환자 비율은 67%, 2년 이상 반응이 지속된 환자 비율은 58%로 집계됐다.

프야로의 처방 정보에는 다른 mTOR 계열 치료제와 마찬가지로 구내염, 골수억제, 감염, 저칼륨혈증, 고혈당증, 간질성 폐 질환, 출혈, 과민 반응과 관련된 경고 및 주의사항이 포함된다.

환자의 10% 이상에서 발생한 Grade 3 비-혈액학적 사건은 구내염, 발진, 피로, 감염 등이며 Grade 3 실험실검사수치 이상은 림프구감소증, 포도당 증가, 칼륨 감소 등이다.

아디의 닐 데사이 최고경영자는 “우리는 FDA로부터 프야로 최종 승인을 받게 돼 기쁘게 생각한다"며 "프야로의 승인은 아디뿐만 아니라 진행성 악성 PEComa 환자에게 중대한 사건”이라고 강조했다.

아디의 브렌든 델라니 최고운영책임자는 “자사는 프야로 출시를 준비하기 위해 강력한 상업팀을 구축하고 사려 깊은 전략을 구상했다. 프야로가 입증된 임상 프로필을 통해 진행성 악성 PEComa에 대한 표준요법이 될 것이라고 믿는다. 이 새로운 치료제를 시장에 알리기 위해 의사들과 협력하길 기대한다”고 밝혔다.

아디는 미국에서 프야로를 내년 1분기에 출시할 계획이다.