FDA, 질랜드 선천성 고인슐린증 치료제 승인 거부

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 덴마크 생명공학회사 질랜드 파마의 선천성 고인슐린증 치료제 승인을 거부했다.

질랜드 파마는 FDA로부터 생후 7일 이상 소아 선천성 고인슐린증 환자에서 저혈당 예방 및 치료를 위한 다시글루카곤(dasiglucagon) 최대 3주 투여의 신약허가신청서 파트 1에 대한 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 9일(현지시간) 밝혔다.

이번 보완요구서한은 2024년 8월/9월에 완료된 제3자 위탁 생산시설의 재실사 시기와 관련이 있다. 위탁 생산업체는 재실사 이후 아직 실사 등급을 받지 못했다.

시설에 대한 이전 실사에서는 다시글루카곤과 관련이 없는 결함이 발견됐다. 이러한 결함은 재실사를 거쳐 해결된 상태라고 한다.

보완요구서한에서 다시글루카곤의 임상 데이터 패키지 또는 안전성에 대한 문제는 발견되지 않았다.

앞서 질랜드 파마는 작년 12월에도 위탁 생산시설의 결함 때문에 FDA로부터 다시글루카곤의 신약허가신청서에 대한 보완요구서한을 수령한 적이 있다.

질랜드 파마의 데이비드 켄달 최고의학책임자는 “질랜드 파마는 현재 치료 옵션이 없거나 매우 제한적인 선천성 고인슐린증이 있는 신생아 및 아동의 미충족 의료 수요가 상당히 크다는 점을 잘 알고 있다”며 “앞으로 몇 달 안에 이 파괴적인 질병을 앓는 환자에게 다시글루카곤을 제공하기 위해 FDA 및 위탁 생산업체와 협력하고 있다”고 밝혔다.

다시글루카곤의 허가 심사는 두 부분으로 나뉘어 진행된다. 파트 1은 최대 3주까지의 투여와 관련이 있고 파트 2는 3주 이후의 사용과 관련이 있다.

FDA는 선천성 고인슐린증에서 3주 이후 다시글루카곤의 사용을 뒷받침하기 위해 임상 3상 프로그램의 기존 연속 혈당 모니터링 데이터세트에 대한 추가 분석을 요청했다. 질랜드는 이 데이터를 올해 말까지 FDA에 제출할 계획이다.

다시글루카곤은 미국에서 2021년에 당뇨병 환자의 중증 저혈당증 치료제로 처음 승인됐고 제갈로그(Zegalogue)라는 브랜드명으로 발매됐다. 이후 질랜드 파마는 2022년에 노보 노디스크와 제갈로그에 대한 글로벌 라이선스 및 개발 계약을 체결했다.