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최종편집 2024-06-19 06:02 (수)
입센, 원발성담즙성담관염 치료제 FDA 가속승인
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입센, 원발성담즙성담관염 치료제 FDA 가속승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.06.11 18:58
  • 댓글 0
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최초의 경구용 PPAR 작용제...ALP 수치 감소에 효과적

[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 프랑스 제약사 입센(Ipsen)과 젠핏(Genfit)의 희귀 간질환 치료제 아이커보(Iqirvo, 성분명 엘라피브라노)를 가속 승인했다.

입센은 10일(현지시간) FDA가 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료를 위한 아이커보 80mg 정제를 우르소데옥시콜산(UDCA)에 대한 반응이 불충분한 성인 환자에서 UDCA과의 병용요법 또는 UDCA에 내약성이 없는 환자의 단독요법으로 승인했다고 발표했다.

▲ 입센은 아이커보가 희귀 간질환인 원발성 담즙성 담관염 치료를 위해 거의 10년 만에 처음으로 승인된 신약이라고 밝혔다.
▲ 입센은 아이커보가 희귀 간질환인 원발성 담즙성 담관염 치료를 위해 거의 10년 만에 처음으로 승인된 신약이라고 밝혔다.

이 적응증은 알칼리인산분해효소(ALP) 감소에 근거해 가속 승인 절차 하에 승인됐다. 생존 개선 또는 간 대상부전 예방 효과는 확인되지 않았다.

이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.

아이커보는 비대상성 간경변이 있거나 발병한 환자에게는 권장되지 않는다.

입센은 미국에서 아이커보를 적격 환자에게 즉시 처방할 수 있다고 전했다.

아이커보는 동종 계열 최초의 1일 1회 경구용 퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체(PPAR) 작용제다. 입센은 2021년에 젠핏으로부터 아이커보의 라이선스를 취득했다.

아이커보 가속 승인은 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재된 임상 3상 시험 ELATIVE의 데이터를 기반으로 이뤄졌다.

임상시험에서 아이커보+UDCA 병용요법으로 치료받은 환자군(108명)은 복합 1차 평가변수인 생화학적 반응을 달성한 환자 비율이 위약+UDCA 그룹(53명)보다 13배 더 높은 것으로 나타났다(각각 51%, 4%).

알칼리인산분해효소는 생화학적 표지자이며 PBC 임상시험에서 대리 평가변수로 사용된다. 임상시험 2차 평가변수인 ALP 수치 정상화 비율은 아이커보+UDCA 병용군이 15%, 위약+UDCA 그룹이 0%였다.

연구 참가자의 10% 이상에서 보고된 아이커보의 가장 흔한 이상반응은 체중 증가, 복통, 설사, 오심, 구토였다.

일부 참가자는 근육통, 근육병증, 횡문근융해, 골절, 태아 및 신생아 발달에 대한 부작용, 약물 유발성 간 손상, 과민반응, 담도폐쇄를 경험했다.

ELATIVE 임상시험 책임자인 미국 노스웨스트간연구소의 크리스 코우들리 교수는 “중추적인 임상 3상 ELATIVE 시험의 데이터는 아이커보가 유리한 유익성 및 위험성 데이터를 통해 PBC 환자에게 효과적인 2차 치료제임을 입증한다”며 “아이커보의 승인으로 미국 내 의료인들은 PBC 환자의 ALP 수치를 유의하게 낮출 수 있는 잠재력으로 미충족 수요를 해결할 수 있게 될 것”이라고 말했다.

입센의 연구개발 부문 책임자 크리스텔 위게 부사장은 “PBC 환자의 상당수는 현재 사용 가능한 치료법이 질환을 조절하지 못하고 PBC 증상을 악화시킬 수 있는 상황"이라며 "PBC를 관리하지 않을 경우 간부전으로 진행되며 경우에 따라 간 이식이 필요할 수도 있다”고 설명했다.

이 가운데 “아이커보는 UDCA 단독요법에 비해 생화학적 반응에서 통계적으로 유의한 개선을 제공하는 것으로 나타났다”며 “아이커보는 절실히 필요한 치료 옵션이자 거의 10년 만에 처음으로 PBC에 승인된 신약”이라고 강조했다.

입센은 FDA의 아이커보 승인으로 미국 내에서 희귀 담즙정체성 간 질환 치료제 포트폴리오를 더욱 강화하게 됐다.

입센의 포트폴리오에는 진행성 가족성 간내 담즙 정체증 환자의 가려움증 치료제, 알라질증후군 환자의 담즙정체성 가려움증 치료제가 포함돼 있다.

입센은 유럽의약품청(EMA)과 영국 의약품규제청(MHRA)에도 아이커보의 허가 신청서를 제출했으며 올해 하반기 안에 승인 여부가 결정될 것으로 예상하고 있다.

 


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