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최종편집 2024-07-23 12:01 (화)
다케다, 희귀 뇌전증 치료제 3상 목표 미달
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다케다, 희귀 뇌전증 치료제 3상 목표 미달
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2024.06.18 20:06
  • 댓글 0
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1차 평가변수 충족 실패...규제당국과 논의 계획

[의약뉴스] 일본 제약사 다케다가 희귀 뇌전증 치료제의 임상 3상 시험에서 주목표 달성에 실패했다.

▲ 다케다는 드라베 및 레녹스-가스토 증후군 치료제의 임상 3상 시험에서 1차 평가변수 충족에 실패했지만 주요 2차 평가변수에서 임상적으로 의미 있는 효과가 관찰됐다고 전했다.
▲ 다케다는 드라베 및 레녹스-가스토 증후군 치료제의 임상 3상 시험에서 1차 평가변수 충족에 실패했지만 주요 2차 평가변수에서 임상적으로 의미 있는 효과가 관찰됐다고 전했다.

다케다는 17일(미국시간) 선택적 CH24H(cholesterol 24-hydroxylase) 저해제 소티클레스타트(Soticlestat, TAK-935)의 SKYLINE 및 SKYWAY 임상시험에서 도출된 톱라인 데이터를 공개했다.

SKYLINE은 불응성 드라베 증후군 환자를 대상으로 소티클레스타트와 표준 치료의 병용요법을 위약+표준 치료와 비교 평가한 다기관, 무작위, 이중맹검 임상 3상 시험이다.

이 임상시험에서 소티클레스타트는 위약과 비교했을 때 경련 발작 빈도의 베이스라인 대비 감소에 대한 1차 평가변수를 근소한 차이로 충족하지 못한 것으로 나타났다.

다만 소티클레스타트는 주요 2차 평가변수 6개 가운데 16주 치료 기간 동안 반응률, 보호자 및 임상의 전반적 개선 인상 측정, 발작 강도 및 지속기간 척도에서 임상적으로 의미 있고 명목상 유의한 결과를 보였다.

SKYWAY 연구는 불응성 레녹스-가스토 증후군 환자를 대상으로 소티클레스타트+표준 치료 병용요법과 위약+표준 치료를 비교한 다기관, 무작위, 이중맹검 임상 3상 시험이다.

소티클레스타트는 위약과 비교했을 때 MMD(Major Motor Drop) 발작 빈도의 베이스라인 대비 감소에 대한 새로운 1차 평가변수를 충족하지 못했다.

SKYLINE과 SKYWAY에서 사전 지정된 일부 환자 하위그룹은 보호자 및 임상의 전반적 개선 인상, 발작 강도 및 지속기간 척도에 대한 1차 및 2차 유효성 평가변수에 관해 명목상 유의한 치료 효과를 경험했으며, 현재 추가 분석이 진행 중이다.

소티클레스타트는 SKYLINE 및 SKYWAY 연구에서 전반적으로 내약성이 양호했으며 이전 연구 결과와 일치하는 안전성 프로파일을 보였다.

앞서 실시된 임상 2상 시험 ELEKTRA에서는 소티클레스타트가 전체 치료 기간 동안 드라베 증후군과 레녹스-가스토 증후군 환자군의 발작을 위약 대비 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 나타났다.

다케다는 이러한 임상시험에서 생성된 전체 데이터에 대해 논의하고 다음 단계를 결정하기 위해 규제당국과 협력할 방침이다. 또한 향후 열리는 학술회의에서 두 임상 3상 시험의 결과를 발표하기로 했다.

다케다의 사라 셰이크 신경과학치료부문 책임자 겸 글로벌개발 총괄은 “우리는 드라베 증후군과 레녹스-가스토 증후군 같은 발달성 뇌병증이 있는 환자들이 현재 사용 가능한 치료가 있음에도 불구하고 발작 부담, 치료 내성 같은 여러 측면에서 여전히 지속적인 미충족 수요를 경험하고 있다는 점을 알고 있다”고 말했다.

이에 “1차 평가변수에서 보다 선언적인 결과가 나오길 바라기는 했지만 전체 데이터에서 관찰된 긍정적인 결과에 고무돼 있으며 보건당국과 협력해 향후 최선의 경로를 결정할 수 있길 기대하고 있다”고 밝혔다.

다케다는 2021년 3월에 미국 제약사 오비드 테라퓨틱스(Ovid Therapeutics)로부터 소티클레스타트의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 획득했다.


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