[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 희귀암의 일종인 활막육종에 대한 유전자 치료제를 승인했다.

영국 제약사 어댑티뮨 테라퓨틱스(Adaptimmune Therapeutics)는 미국 FDA가 이전에 항암화학요법을 받은 적이 있고 HLA 항원 A*02:01P, -A*02:02P, -A*02:03P, -A*02:06P 양성이며 MAGE-A4 항원 발현이 확인된 절제 불가능 또는 전이성 활막육종 성인 환자의 치료제 테셀라(Tecelra, 아파미트레스진 오토류셀: 아파미-셀)를 가속 승인했다고 1일(현지시간) 발표했다.

이 적응증은 전체 반응률과 반응 지속기간을 근거로 가속 승인을 통해 허가됐다.

지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 이점의 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있다.

테셀라는 환자의 면역세포를 이용하는 MAGE-A4(흑색종 관련 항원 A4) 지향 유전자 변형 자가유래 T세포 면역치료제로, 미국에서 고형암에 허가된 최초의 변형 세포 치료제이자 최초의 T세포 수용체(TCR) 유전자 치료제다.

또한 활막육종에 대해 10년 이상 만에 승인된 새로운 치료 옵션이다.

활막육종은 악성세포가 발생해 신체 연조직에 종양을 형성하는 희귀암이다.

신체 여러 부위에서 발생할 수 있으며 가장 일반적으로는 사지에 발생한다.

미국에서는 매년 약 1000명에게 영향을 미치며 30대 이하의 성인 남성에서 가장 많이 발생하는 것으로 알려졌다.

테셀라 승인은 44명의 환자를 대상으로 한 SPEARHEAD-1(코호트 1) 임상시험의 결과를 기반으로 한다.

주요 유효성 결과는 독립적인 검토에 의해 결정된 전체 반응률(ORR)이며 반응 지속기간에 의해 뒷받침된다.

테셀라 치료 결과 전체 반응률은 43%였고 완전 반응률은 4.5%로 나타났다.

반응 지속기간 중앙값은 6개월이었다. 치료에 반응을 보인 환자 가운데 반응 지속기간이 12개월 이상인 환자 비율은 39%로 집계됐다.

테셀라는 사이토카인 방출 증후군(CRS), 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS), 장기간의 중증 혈구감소증, 감염, 이차성 악성종양, 과민반응 등 심각한 부작용을 유발할 수 있다.

가장 빈번하게 보고된 이상반응은 CRS, 오심, 구토, 피로, 감염, 발열, 변비, 호흡곤란, 복통, 비심인성 흉통, 식욕 감소, 빈맥, 등통증, 저혈압, 설사, 부종, 백혈구 감소, 적혈구 감소, 혈소판 감소였다.

SPEARHEAD-1 임상시험 데이터는 글로벌 학술지 란셋(The Lancet)에 게재됐다.

SPEARHEAD 임상시험 책임자인 미국 메모리얼슬론케터링암센터의 산드라 디안젤로 박사는 “환자 개개인의 면역세포를 이용해 암 세포를 인식하고 공격하는 1회 투여용 치료제 테셀라는 기존 진행성 활막육종 표준 치료와 크게 다르다"며 "이번 승인은 이 육종을 진단받은 환자에게 절실히 필요한 새로운 옵션을 제공하며 고형암에 세포치료제를 사용하는데 있어 중요한 이정표를 세운 것”이라고 의미를 부여했다.

어댑티뮨의 에이드리언 로클리프 최고경영자는 “테셀라 승인은 암 치료 방식을 재정의하려는 어댑티뮨의 여정에서 중요한 단계이자 10년 동안 수행된 획기적인 연구개발의 정점”이라며 “우리는 도움을 필요로 하는 더 많은 환자들을 위해 강력한 임상 파이프라인을 계속 발전시키려고 노력하고 있고 내년에 자사 육종 프랜차이즈의 다음 후기단계 치료제 레테셀의 BLA 순차 제출을 시작할 계획”이라고 밝혔다.

외신 보도에 따르면 어댑티뮨은 테셀라의 정가를 72만7000달러(약 9억8900만 원)로 책정했다.