미국 식품의약국(FDA)이 유럽 규제당국에 이어 희귀 간질환인 간내 담즙정체증에 대한 최초의 치료제 바일베이(Bylvay, odevixibat)를 승인했다.
미국 바이오제약기업 알비레오 파마(Albireo Pharma)는 지난 20일(현지시각) FDA가 바일베이를 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)의 모든 하위유형에서 가려움증 치료를 위한 최초의 약물로 승인했다고 발표했다.
앞서 알비레오는 유럽 집행위원회가 바일베이를 진행성 가족성 간내 담즙정체증의 모든 하위유형에 대한 최초의 치료제로 허가했다고 19일 밝힌 바 있다.
진행성 가족성 간내 담즙정체증은 어린 아동에게 영향을 미치는 희귀하고 파괴적인 질환이며 점차 진행되고 생명을 위협하는 간질환을 유발한다. 많은 사례에서 PFIC는 생후 10년 이내에 간경변 및 간부전을 야기한다.
이 질환의 가장 두드러지고 문제가 되는 증상은 가려움증이며 이는 종종 삶의 질을 심각하게 저하시킨다. 현재까지 PFIC에 승인된 의약품은 없었으며 유일한 수술 옵션으로 담도전환술, 간 이식이 포함된다.
바일베이는 강력한 비 전신성 회장 담즙산 수송 억제제(IBATi)이며 냉장 보관이 필요하지 않고 1일 1회 캡슐로 쉽게 투여하거나 개봉해 부드러운 음식에 뿌려 복용할 수 있다.
이번 승인은 PFIC에 대해 실시된 역대 최대 규모의 글로벌 임상 3상 시험인 PEDFIC 1과 PEDFIC 2 데이터에 의해 뒷받침된다. 바일베이는 PEDFIC 1에서 가려움증과 혈청 담즙산에 관한 1차 평가변수를 충족시켰으며 내약성이 양호한 것으로 관찰됐다.
PEDFIC 2에서는 바일베이가 지속적인 혈청 담즙산 감소 효과를 제공하고 가려움증, 성장, 기타 간 기능 지표를 개선시킨 것으로 확인됐다. 두 임상시험에서 가장 흔한 치료 관련 위장 이상반응으로는 설사/잦은 배변이 보고됐다. 중대한 치료 관련 이상반응은 발생하지 않았다.
임상시험 책임자인 영국 킹스칼리지런던의 리처드 톰슨 분자간학 교수는 “현재 치료 옵션을 고려할 때 PFIC가 있는 아동을 치료하는 것은 어렵고 좌절감을 불러일으킬 수 있다. 바일베이는 비 수술적 옵션을 제공하며 PFIC를 치료하는 방법을 바꿀 것이다”고 설명했다.
알비레오의 론 쿠퍼 CEO는 “바일베이는 소아 담즙정체성 간질환 치료제로 개발돼 FDA에 의해 승인된 최초의 약물이며 PFIC의 부담을 안고 살아가는 환자에게 비 수술적 치료법을 제시한다”고 말했다.
알비레오는 진행성 가족성 간내 담즙정체증을 앓는 환자와 그 가족을 위해 신속하게 바일베이를 이용할 수 있도록 하기 위해 즉시 출시를 진행할 계획이다. 이에 따라 수일 이내에 제품 포장 및 운송이 시작될 것으로 예상되고 있다.
바일베이는 알비레오가 미국에서 상업적으로 판매할 수 있게 된 최초의 의약품이다. FDA는 이번 승인의 일환으로 희귀 소아질환 우선심사 바우처를 발행했는데 알비레오는 이를 현금화할 것이라고 밝혔다.
바일베이는 간내 담즙정체증 외에도 담도폐쇄증, 알라질증후군 등 다른 희귀 소아 담즙정체성 간질환에 대한 치료제로 연구되고 있다.
