유럽 규제당국이 희귀 유전질환인 신경섬유종증 1형(NF1)에 대한 치료제 코셀루고(성분명 셀루메티닙)를 승인했다.
아스트라제네카와 MSD는 22일(현지시각) 유럽연합(EU) 내에서 코셀루고가 3세 이상 소아 신경섬유종증 1형 환자의 증후성, 수술 불가능, 총상 신경섬유종(PN) 치료제로 조건부 승인됐다고 발표했다.
신경섬유종증 1형은 전 세계에서 3000명 중 한 명꼴로 발병하는 것으로 추산된다.
환자의 30~50%는 신경초에 종양이 발생하며 기형, 운동 기능장애, 통증, 기도 기능장애, 시각장애, 방광 또는 장 기능 장애 같은 임상 문제가 나타날 수 있다.
이번 유럽 집행위원회의 승인은 미국 국립보건원의 국립암연구소(NCI) 암치료평가프로그램(CTEP)이 후원한 SPRINT Stratum 1 임상 2상 시험에서 나온 긍정적인 결과를 기반으로 한다.
이 임상시험에서 코셀루고는 소아 환자의 수술 불가능한 종양 크기와 통증을 감소시키고 삶의 질을 향상시킨 것으로 분석됐다.
코셀루고 1일 2회 경구 단독요법으로 치료받은 환자에서 객관적 반응률(ORR)은 66%로 집계됐다.
객관적 반응률은 확인된 완전 또는 부분 반응으로 정의됐다.
유럽에서 신경섬유종증 1형에 대한 의약품이 승인된 것은 이번이 처음이다.
앞서 유럽의약청의 약물사용자문위원회는 코셀루고 승인에 대해 긍정적인 권고 의견을 제시한 바 있다.
SPRINT 임상 2상 시험에서 후속 추적관찰을 통해 도출되는 안전성 및 효능 데이터는 승인 조건 중 하나로 제출될 예정이다.
아스트라제네카 항암제사업부 총괄 데이브 프레드릭슨 부사장은 “유럽에서 신경섬유종증 1형 환자를 위해 승인된 최초의 의약품인 코셀루고는 총상 신경섬유종을 관리하고 치료하는 방법을 변화시킬 잠재력이 있다”며 “SPRINT 데이터에 따르면 코셀루고는 일부 소아의 종양을 수축시켰을 뿐만 아니라 통증을 줄이고 삶의 질을 개선시켰다”고 설명했다.
MSD연구소의 최고의료책임자 겸 글로벌임상개발부 총괄 로이 베인스 수석부사장은 “이 승인 이전에는 수술이 신경섬유종증 1형 총상 신경섬유종이 있는 아동을 위한 유일한 치료 옵션이었다”면서 “이 승인은 이러한 종양의 쇠약하게 하는 영향을 해결하는데 있어 중요한 진전을 의미한다”고 강조했다.
코셀루고는 앞서 미국과 국내에서 먼저 증후성, 수술 불가능 총상 신경섬유종이 있는 소아 신경섬유종증 1형 환자의 치료제로 승인됐다.
아스트라제네카와 MSD는 소아 환자를 위해 연령에 적합한 대체 제형을 평가하는 연구를 포함해 성인 NF1 PN 환자에 대한 임상시험을 올해 시작할 계획이다.
