미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약회사 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)의 근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제를 우선 심사하기로 했다.
아밀릭스는 미국 FDA가 근위축성 측삭경화증 치료제 AMX0035(sodium phenylbutyrate+taurursodiol)에 대한 신약승인신청(NDA) 심사를 접수했다고 29일(현지시각) 발표했다.
FDA는 AMX0035를 우선 심사 대상으로 지정했으며 전문의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 근거한 심사 기한을 내년 6월 29일로 정했다. 또한 현재로서는 이 승인 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 소집할 계획이라고 밝혔다.
아밀릭스는 글로벌 임상 3상 시험 PHOENIX 연구에 참여할 수 없는 환자를 위해 앞으로 수개월 동안 동정적 사용 프로그램(EAP)을 실시하기 위해 FDA에 요청할 준비를 하고 있다.
이 신약 승인 신청은 미국 노스이스트 ALS 컨소시엄 센터 25곳에서 수행되고 근위축성 측삭경화증 환자 137명을 평가한 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상 2상 시험 CENTAUR 연구의 데이터를 기반으로 한다.
AMX0035를 투여받은 참가자는 ALS 환자의 기능을 측정하기 위해 전 세계에서 가장 흔히 사용되는 척도인 개정 ALS 기능평가척도(ALSFRS-R)로 측정된 6개월 무작위 단계 종료 시점의 임상적 저하가 통계적으로 유의하게 감소한 것으로 나타났다.
최대 3년 동안 추적된 모든 무작위 배정 참가자를 대상으로 수행된 생존 분석에서 위약대조 단계에 AMX0035 투여를 시작한 참가자는 위약군에 비해 사망 위험이 44% 낮았다. 개방표지 장기 추적 단계 동안 생존기간 중앙값은 AMX0035 투여군이 25.0개월, 위약군이 18.5개월로 6.5개월가량 차이가 났다.
전반적으로 24주 무작위 단계 동안 AMX0035 투여군과 위약군은 이상반응 발생률 및 중단율이 유사했는데 위장관계 사건은 AMX0035 투여군에서 더 많이 발생했다. CENTAUR 연구의 자세한 데이터는 국제 학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨(New England Journal of Medicine)과 근육ㆍ신경(Muscle and Nerve)에 게재됐다.
아밀릭스의 저스틴 클레 공동 CEO 겸 공동 설립자는 “당사는 이 중요한 사건에 흥분하고 있으며 FDA 심사를 거쳐 승인이 결정될 경우 상업적으로 출시할 수 있도록 자사 팀을 준비하고 있다”고 말했다.
아밀릭스의 조슈아 코헨 공동 CEO 겸 이사회 회장 겸 공동 설립자는 “자사 팀은 매 순간이 소중한 만큼 ALS 환자에게 최대한 효율적으로 잠재적인 새로운 치료제를 제공하기 위해 노력하고 있다”고 덧붙였다.
아밀릭스는 미국과 캐나다에서 규제기관에 AMX0035의 승인 신청서를 제출했으며, 내년 1분기에 유럽의약청(EMA)에도 판매허가 신청서를 제출할 계획이다.
현재 아밀릭스는 미국과 유럽에서 글로벌 임상 3상 시험 PHOENIX 연구의 환자 모집을 진행 중이다. 이 임상시험은 전 세계 승인 노력을 더욱 뒷받침하기 위해 AMX0035에 대한 추가적인 안전성 및 효능 데이터를 제공하도록 설계됐다.
