미국 식품의약국(FDA)이 내인성 쿠싱증후군 환자를 위한 치료제 레콜레브(Recorlev, levoketoconazole)를 승인했다.
미국 바이오제약회사 제리스 바이오파마(Xeris Biopharma)는 미국 FDA가 레콜레브를 수술이 선택사항이 아니거나 치유되지 않은 성인 쿠싱증후군 환자의 내인성 고코르티솔혈증 치료제로 승인했다고 30일(현지시각) 발표했다.
내인성 쿠싱증후군은 뇌하수체 양성종양 같은 원인으로 인한 만성적인 코르티솔 노출 증가로 인해 발생하는 드물지만 심각하고 잠재적으로 치명적인 내분비질환이다.
레콜레브의 승인은 미국에서 약물 치료를 받은 성인 쿠싱증후군 환자 166명을 평가한 임상 3상 시험 2건에서 나온 긍정적인 안전성 및 효능 데이터를 기반으로 한다.
레콜레브는 SONICS 연구에서 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족시켰으며 용량 증량 없이 평균 소변 유리 코르티솔 농도를 유의하게 감소 및 정상화시킨 것으로 나타났다.
또한 레콜레브는 이중맹검, 위약대조, 무작위 중단 연구인 LOGICS 연구에서도 1차 및 주요 2차 평가변수를 충족시켰으며 위약과 비교했을 때 정상화 및 치료 반응을 유지하는데 있어 효능과 안전성이 확인됐다.
미국 오리건보건과학대학의 마리아 프레세리우 의학ㆍ신경외과 교수는 “레보케토코나졸(레콜레브)은 다기관 징후 및 증상이 있고 적절하게 치료하지 않을 경우 심각하고 치명적일 수 있는 내인성 쿠싱증후군 환자를 관리하는데 도움을 주는 중요하고 환영받는 새로운 치료 옵션”이라며 “전향적 임상시험에서 레보케토코나졸 치료는 코르티솔의 감소 및 정상화에 효과적인 것으로 나타났다”고 설명했다.
제리스 바이오파마의 폴 에딕 이사회 의장 겸 CEO는 “FDA가 내인성 쿠싱증후군 환자를 위한 안전하고 효과적인 치료 옵션으로 레콜레브를 승인해 기쁘다. 이 승인을 통해 제리스의 경험 많은 내분비학 중심 상업 조직은 미국에서 전문의약품으로 치료받은 쿠싱증후군 환자의 수요를 해결하는데 도움을 주는 일을 빠르게 시작할 수 있게 됐다”고 밝혔다.
그러면서 “또한 오늘 발표는 스트롱브리지 바이오파마의 매력적인 희귀질환 포트폴리오를 인수하면서 자사 주주에게 강력한 장기적 가치를 전달할 것으로 생각되는 가치를 강화한다”고 말했다.
제리스는 미국에서 레콜레브의 상업적 출시를 내년 1분기에 추진할 계획이다. FDA와 유럽의약청(EMA)은 레콜레브를 내인성 쿠싱증후군 치료를 위한 희귀의약품으로 지정한 상태다.
