[의약뉴스] 유럽 집행위원회가 MSD(미국 머크)의 폐동맥고혈압(PAH) 치료제 윈리베어(Winrevair, 성분명 소타터셉트)를 승인했다.
MSD는 유럽 집행위원회가 윈리베어를 세계보건기구(WHO) 기능분류 II~III 단계에 해당하는 폐동맥고혈압 성인 환자의 운동능력 개선을 위한 다른 폐동맥고혈압 치료제와의 병용요법으로 승인했다고 26일(현지시간) 발표했다.
윈리베어는 유럽연합 회원국 27개국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 폐동맥고혈압 치료제로 승인된 최초이자 유일한 액티빈 신호 억제제다.
친증식 및 항증식 신호 사이의 균형을 개선해 폐동맥고혈압의 기저에 있는 혈관 세포 증식을 조절하는 기전을 갖고 있다.
윈리베어는 3주마다 1회 피하 주사로 투여하며 의료인의 안내, 교육, 추적 하에 환자 또는 보호자가 투여할 수 있다.
이번 승인은 임상 3상 시험 STELLAR의 안전성 및 유효성 결과를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험에 참가한 환자 323명은 폐동맥고혈압 기본 표준 치료와 함께 윈리베어 또는 위약을 투여 받았다.
윈리베어 치료는 치료 24주 차 6분 보행 거리를 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 40.8미터 개선시킨 것으로 나타났다. 또한 사망 위험, 임상 악화 감소를 포함해 여러 중요한 2차 결과를 유의하게 개선시켰다.
유럽의약품청에 제출된 사후 분석에서 사망 또는 임상 악화까지의 시간은 무작위 배정 후 PAH 악화, PAH 관련 입원, 악화 관련 폐 및 심장 이식 등록, 심방중격절재술 필요, 모든 원인에 의한 사망이 처음 발생할 때까지의 시간으로 정의됐다.
윈리베어와 기본 치료 병용요법은 기본 치료 단독 대비 사망 또는 임상 악화 위험을 82% 감소시켰다. 사건 발생 수는 윈리베어와 기본 치료 병용군이 7건, 기본 치료 단독군이 29건이었다.
윈리베어는 일반적으로 내약성이 우수했고 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다. 다만 윈리베어는 적혈구증가증, 혈소판감소증을 유발할 수 있다.
임상시험에서 가장 흔한 이상반응은 두통, 비출혈, 발진, 모세혈관확장, 설사, 어지럼증, 홍반이었다.
프랑스 파리-사클레대학교의 마크 험버트 교수는 “폐동맥고혈압은 파괴적인 질병이며 환자들은 일상생활을 심각하게 제한할 수 있는 쇠약 증상으로 고통 받는다"면서 "환자를 위한 새로운 치료 옵션이 계속해서 필요한 상황”이라고 설명했다.
이어 “임상 3상 STELLAR 연구에 따르면 기본 PAH 치료에 윈리베어를 추가한 결과 기본 치료 단독 대비 운동능력을 개선시키고 사망 또는 임상적 악화 위험을 감소시키면서 기능등급을 개선했다"며 "이러한 결과는 중요하며 윈리베어와 다른 PAH 치료제 병용요법을 기능분류 II~III 단계 성인 환자의 치료를 위한 새로운 표준 치료로서 고려해야 한다는 점을 보여준다”고 의미를 부여했다.
MSD연구소 글로벌임상개발부 일반의학 부문 총괄 요르그 코글린 수석부사장은 “유럽 집행위원회의 윈리베어 승인은 환자들에게 중요한 단계"라며 "윈리베어는 액티빈 신호 경로를 표적으로 하는 최초의 치료제로, 이 혁신적인 치료제를 보다 많은 환자에게 제공할 수 있게 돼 자랑스럽게 생각하며, PAH 관리에서 미충족 수요가 있는 분야에 대해 윈리베어의 잠재력을 계속 연구하기 위해 노력하고 있다”고 밝혔다.
미국 식품의약국(FDA)은 앞서 올해 3월에 윈리베어를 성인 폐동맥고혈압 환자에서 운동능력 개선, WHO 기능분류 개선, 임상 악화 사건 위험 감소를 위한 치료제로 승인했다.
