[의약뉴스] 스위스 제약사 로슈의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 신약 피아스카이(PiaSky, 성분명 크로발리맙)가 유럽에서 승인을 획득했다.
로슈는 유럽 집행위원회가 보체 단백질 C5를 억제하는 새로운 재순환 단클론항체 피아스카이를 C5 억제제로 처음 치료받거나 이전에 C5 억제제로 치료받은 적이 있는 성인 및 청소년(12세 이상, 체중 40kg 이상) 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제로 승인했다고 27일(현지시간) 발표했다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 선천성 면역체계의 일부인 보체계에 의해 적혈구가 파괴되면서 빈혈, 피로, 혈전 같은 증상이 나타나고 신장 질환으로 이어질 수 있는 생명을 위협하는 희귀 혈액질환이다.
피아스카이는 유럽연합에서 발작성 야간 혈색소뇨증에 승인된 최초의 월 1회 피하주사용 치료제이며 적절한 훈련 이후 자가 투여가 가능하다.
정기적인 정맥 주입이 필요한 기존 C5 억제제에 대한 대체 옵션을 제공해 환자와 보호자의 치료 부담과 일상생활의 지장을 줄이는데 도움이 될 수 있다.
로슈는 피아스카이가 PNH 환자의 수요를 해결하고 기존 치료 옵션에 수반되는 몇 가지 문제를 해결하기 위해 개발됐다고 설명했다.
혁신적인 재순환 기술을 통해 보체 억제를 발전시켜 약물이 C5 단백질에 여러 번 결합 및 억제하고 적은 양으로 체내에서 더 오래 작용할 수 있도록 함으로써 월 1회 피하 투여할 수 있다.
이번 승인은 이전에 C5 억제제로 치료받은 적이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험 COMMODORE 2의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
연구 결과 4주마다 피하 주사로 투여된 피아스카이가 질병 조절에 효과적이고 내약성이 우수한 것으로 입증됐다.
피아스카이는 2주마다 정맥 투여된 기존 표준 C5 치료제 에쿨리주맙(제품명 솔리리스)과 비교했을 때 비열등했고 안전성이 유사했다.
피아스카이 치료군에서 이상반응 발생률은 에쿨리주맙 치료와 유사했다.
피아스카이의 허가 신청서에는 기존 승인된 C5 억제제에서 약물을 전환한 PNH 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험 COMMODORE 1과 중국에서 C5 억제제 치료를 처음 받는 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험 COMMODORE 3의 보조 데이터도 포함됐다.
독일 에센대학병원의 알렉산더 뢰트 교수는 “PNH 환자는 평생 자주 정맥 주입을 받아야 하고 병원 방문에 많은 시간이 소요돼 종종 부담을 느끼는데 이는 환자와 보호자 및 가족의 삶이 치료 요구를 중심으로 이뤄질 수 있음을 의미한다”며 “피아스카이처럼 효과는 동일하지만 덜 빈번하게 투여하고 집에서 빠르게 투여할 수 있는 보다 유연한 치료 옵션은 PNH 환자들이 치료에서 통제력을 높이고 독립성을 강화하는데 필수적”이라고 설명했다.
로슈의 최고의학책임자 겸 글로벌제품개발 총괄 레비 개러웨이 박사는 “피아스카이 승인은 C5 억제를 통해 달성할 수 있는 질병 조절과 월 1회 피하 투여를 가능하게 하는 최첨단 재순환 기술을 결합해 PNH 치료 환경에 새로운 옵션을 제공한다”면서 “이 새로운 치료제를 유럽 PNH 환자에게 제공하게 돼 기쁘게 생각하며 이 질환을 앓는 많은 사람의 치료 부담을 덜어줄 수 있길 바란다”고 밝혔다.
피아스카이는 미국과 일본을 포함한 전 세계 여러 지역에서 COMMODORE 연구를 바탕으로 발작성 야간 혈색소뇨증에 승인된 최초의 월 1회 피하주사제다.
로슈는 피아스카이를 발작성 야간 혈색소뇨증 외에도 비정형 용혈성 요독 증후군, 겸상적혈구병 등의 보체매개질환에 대해 평가하는 임상 3상 시험 5건과 초기단계 연구 3건이 포함된 광범위한 임상 개발 프로그램을 진행 중이다.
