[의약뉴스] 스위스 제약회사 로슈의 브루톤티로신키나아제(BTK) 억제제 계열 다발성경화증(MS) 치료제 후보물질이 임상 2상 시험에서 질병 활성 및 장애 진행을 거의 완전히 억제한 것으로 나타났다.
로슈는 이달 덴마크 코펜하겐에서 열리는 유럽다발성경화증치료연구위원회(ECTRIMS) 학술대회에서 경구용 BTK 억제제 페네브루티닙(fenebrutinib)에 대한 임상 2상 공개 연장 연구 FENopta의 새로운 48주 데이터를 발표할 예정이라고 4일(현지시간) 발표했다.
임상시험 결과 최대 1년 동안 페네브루티닙으로 치료 받은 재발형 다발성경화증(RMS) 환자들이 매우 낮은 질병 활성도를 유지했고 장애가 진행되지 않은 것으로 나타났다.
공개 연장 기간 동안 페네브루티닙으로 치료받은 환자의 96%는 1년 동안 재발이 없어 연간 재발률(ARR)이 0.04였으며 48주 동안 확장 장애상태척도(EDSS)로 측정된 장애의 변화가 없었다.
페네브루티닙 치료는 MRI 스캔으로 측정된 뇌 질병 활성을 억제했다.
48주 시점에 환자의 99%는 활성 염증 지표인 가돌리늄 증강 T1 병변이 없었다.
48주 동안 페네브루티닙 치료를 지속한 환자들은 T2 병변의 부피가 이중 맹검 기간 종료 시점 대비 3배 더 감소했다(각각 -0.33 cm3, -0.11 cm3).
앞서 발표된 FENopta 임상 2상 시험의 12주 데이터에 따르면 페네브루티닙은 중추신경계(CNS)에 침투할 수 있으며(혈액-뇌 장벽 통과) 다발성 경화증 환자에서 만성 진행성 질환 생물학의 근본적 메커니즘에 영향을 줄 수 있는 것으로 나타났다.
공개 연장 기간 동안 페네브루티닙의 안전성 프로파일은 이전에 보고된 데이터와 일관됐다.
환자의 5% 이상에서 가장 흔한 이상반응은 요로 감염, 코로나19, 인두염이었다.
중대한 이상반응은 환자 1명에서 발생했다. 환자 1명에서 무증상 알라닌아미노전달효소 상승이 새로 발생했는데 치료 중단으로 해결됐다.
현재 페네브루티닙은 재발형 다발성경화증에 대한 FENhance 1 및 2 연구와 원발성 진행성 다발성경화증(PPMS)에 대한 FENtrepid 연구 등 임상 3상 시험 3건에서 평가되고 있다.
로슈는 이러한 임상 3상 시험의 데이터가 2025년 말에 나올 것으로 예상하고 있으며 다발성경화증 스펙트럼 전반에 걸쳐 질병 진행에 대한 페네브루티닙의 효과를 규명할 수 있다고 밝혔다.
로슈의 최고의학책임자 겸 글로벌 제품개발 총괄 레비 개러웨이 박사는 “우리의 BTK 억제제 페네브루티닙은 1년간의 치료 이후 다발성경화증 환자에서 거의 모든 질병 활성과 장애 진행을 억제할 수 있었다”며 “현재 진행 중인 임상 3상 시험에서 이러한 결과가 확인된다면 페네브루티닙이 다발성경화증 환자의 치료 환경을 더욱 발전시킬 수 있을 것”이라고 강조했다.
