근거가 불확실해 급여등재에 있어 어려움을 겪거나 매우 비싼 초고가약에 해당하는 항암제, 희귀질환의약품들에 대해 실제임상자료(RWD)를 근거로 실제임상근거(RWE)를 활용하는 방안이 제시됐다.

이를 통해 캄리아 등 초고가약에 대한 환자 접근성이 강화될 수 있을지 관심이 모아지고 있다.

건강보험심사평가원(원장 김선민)은 지난 4일 ‘의약품 급여관리를 위한 실제임상자료(RWD) 수집체계 구축방안’를 주제로 ‘2021 혁신연구 심포지엄’을 개최했다.

온라인으로 진행된 이날 심포지엄에서 심평원 변지혜 근거기반연구부장(사회약학박사)는 ‘RWD를 활용한 의약품 등 국내 급여관리 계획’라는 발제를 통해 이 같이 밝혔다.

근거수준의 불확실성 높은 항암제, 희귀질환 의약품의 경우, 허가와 급여 모두에서 문제점을 안고 있는데, 허가에 있어선 신속 허가제도로 등재할 경우 임상적 근거의 불확실성이 존재한다는 것.

소수의 환자를 대상으로 단기간 실시된 임상시험 결과만 존재하고, 경제성평가 분석 및 경제성평가 특례제도의 불확실성으로 인해 급여에서도 임상적 효능, 비용-효과성에 문제가 있다는 지적이다.

이로 인해 항암제, 희귀질환 약품비는 전체 약품비의 연평균 증가율을 상회하는 높은 증가율을 보이고 있다.

지난 2016년부터 2020년까지 전체 약품비 증가율은 5.2%였지만, 항암제 증가율 8.2%였고, 희귀질환 의약품은 6.8%였다. 이는 전체 약품비에도 영향을 미쳐, 2016년 15조 4000억원이었던 약품비가 2020년에는 19조 9000억원에 크게 증가했다.

특히 킴리아 등 항암제는 제약사의 높은 약가 요구와 환자들의 신속 등재 요구가 높은 초고가 약제이지만, 보험당국은 효과와 안전성, 비용효과성이 불확실한 상태에서 초고가라는 걸림돌까지 더해져 급여 허용에 어려움을 겪고 있는 상황이다.

이는 국가 건강보험제도를 운영하는 주요 국가들이 갖는 공통의 고민이 됐다는 게 변 부장의 설명이다.

영국의 경우, NICE와 공중보건국의 자료수집 조선 관리형 접근 계약 제도를 운영하고 있다. 지난 2016년 항암희귀질환기금 지출 관리 기전을 포함한 개혁안 발표로 경제성 평가분석을 실시하고 있다

프랑스의 경우에는 희귀의약품 급여여부를 바로 결정하지 않고 재평가를 조건으로 환자가 신약을 사용할 수 있는 제도를 활용하는 등, 임상근거 수준이 불확실한 의귀의약품의 급여 여부 결정 또는 급여범위를 조정하고 있다.

호주는 면역항암제 여보이주 접근성을 높일 때 의료기술평가기관인 PBAC를 통해 약가 할인과 약물 사용 지속성에 대한 임상시험과 RWE 자료제출 조건으로 관리형 급여계약을 할 수 있었다.

1차 제출 자료에선 비용효과적이지 않아 비급여로 결정났지만 이후 제약사가 새로운 할인율을 제시하고 RWE를 제출해 보완된 2차 자료를 통해 급여를 받을 수 있게 됐다.

변 부장은 “특히 킴리아의 경우 영국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인 모두 RWE를 활용해 의사결정의 불확실성 해소를 위해 노력했다”며 “스페인의 경우 ‘시판 후 안전성-경제성 평가 분석’을 고려한 RWD(환자등록) 시스템을 구축했다”고 전했다.

그렇다면 우리나라의 상황은 어떠할까? 지난 2019년 심평원은 전문가 자문협의체를 구성해 운영하고 있으며, 의약품 급여관리의 RWE 활용 가이드라인을 제정했다.

변 부장은 “실제임상자료(Real-World Data, RWD)는 넓은 의미에서 실용임상 데이터를 포함, 레지스트리 데이터, 행정데이터, (보건의료) 서베이 데이터, 전자의무기록 또는 의료 차트 데이터, RCT 보조 데이터 등을 말한다”며 “이를 적절한 통계방법을 사용해 필요로 하는 에비던스를 생성하면 실제임상근거(RWE)가 된다”고 말했다.

이어 그는 “국내에서도 등재로 끝날 것이 아니라, RWE를 활용한 등재약 전주기 급여관리가 필요하다”며 “국내 의약품의 급여관리 제도는 등재 이후 모니터링을 강화해야 한다. 국내 의료환경에서 실제 사용한 결과는 알 수 없지만, 달라진 결과 값에 대한 임상적, 비용-효과성에 대한 급여 관리 기전이 부재한 상황”이라고 전했다.

특히 그는 “HTA(경제성 평가 등)를 고려한 임상 자료 수집에 있어 청구자료에서는 질병이 진행된 날짜를 확인하기 어렵고, 심사 평가 자료로 확인할 수 있으나 보다 목적에 맞는 자료 수집이 필요하다”며 “급여고시에 의한 전향적 자료수집으로 제출 내역이 일정기간 경과 후에서야 재평가가 실시되기 때문에 의약품 사용 현황 분석으로 안전하고 효과적인 환자 안전 관리가 필요하다”고 지적했다.

이와 함께 건강보험심사평가원 변지혜 근거기반연구부장은 RWD를 활용해 제도적으로 급여약을 관리할 수 있는 방안으로, 환자단위 성과기반 위험분담제를 활용할 것을 제안했다.

변 부장은 “심평원이 주기적으로 환자 개별 모니터링을 통해 환자 악화, 사망, 이상반응 발생, 사망평가 등을 진행하고, 이를 국민건강보험공단에서 제약사와 계약을 하거나 제약사 환급에 필요한 자료로 사용하는 것”이라며 “약가가 높은 만큼의 제약사 책임이 필요하다”고 밝혔다.

그는 이어, “수집된 RWD를 바탕으로 실제 임상근거인 RWE로 단계별 가이드라인을 제시해 근거 생성이 필요한 약제 분야의 급여관리에 공통으로 활용할 필요가 있다”며 “생성된 RWE는 급여기준 조정과 약물효과와 안전 사용관리(정보제공), 보건의료데이터 연계로 정책지원을 하는 데 유용하게 활용할 수 있다”고 덧붙였다.