미국 식품의약국(FDA)이 심각한 희귀 혈액질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자를 위한 새로운 치료제를 승인했다.
미국 바이오제약기업 아펠리스 파마슈티컬스(Apellis Pharmaceuticals)는 14일(현지시각) FDA가 성인 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료를 위한 최초이자 유일한 C3 표적 치료제 엠파벨리(Empaveli, 페그세타코플란)를 승인했다고 발표했다.
엠파벨리는 이전에 치료받은 적이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자와 C5 억제제인 솔리리스(성분명 에쿨리주맙) 및 울토미리스(성분명 라불리주맙) 치료 후 치료제를 전환하는 환자에게 사용할 수 있도록 허가됐다.
발작성 야간 혈색소뇨증은 후천성 돌연변이로 인해 발생하는 희귀하고 만성적이며 치명적인 혈액질환으로, 조절되지 않는 보체 활성화와 혈관 내 및 혈관 외 용혈로 인한 적혈구 파괴를 유발한다.
아펠리스가 인용한 후향적 및 단면 연구에 따르면 C5 억제제로 치료받은 환자 가운데 최소 72%가량은 헤모글로빈 수치가 지속적으로 낮았으며 최소 36%가량은 1년에 한 번 이상 수혈을 필요로 했다.
이번 승인은 최근 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재된 직접 비교 임상 3상 시험 PEGASUS에서 나온 결과를 근거로 한다.
엠파벨리는 16주차 헤모글로빈(혈색소) 농도 변화 면에서 솔리리스보다 우수한 것으로 입증되면서 1차 평가변수를 충족시켰다.
엠파벨리 치료군은 16주 동안 헤모글로빈 농도가 평균 2.4g/dL 증가했으며 이에 비해 솔리리스 치료군은 1.5g/dL 증가한 것으로 관찰됐다.
또한 엠파벨리는 수혈 회피에 관한 평가변수에서 솔리리스 대비 비열등성을 충족시킨 것으로 확인됐다.
16주 동안 수혈을 받지 않은 환자 비율은 엠파벨리 치료군이 85%, 솔리리스 치료군이 15%로 집계됐다.
엠파벨리의 처방 정보에는 중대한 이상반응에 대한 박스형 경고문이 포함된다.
엠파벨리는 조기에 인지하고 치료하지 않을 경우 빠르게 생명을 위협하거나 치명적일 수 있는 피막성 세균에 의한 수막구균성 감염 및 기타 심각한 감염 발생 위험을 증가시킬 수 있다.
FDA는 엠파벨리를 위험성평가완화전략(REMS)을 통해서만 사용할 수 있도록 했다.
이에 따라 처방권자는 환자에게 심각한 감염 위험에 대해 조언하고 REMS 교육 자료를 제공하며 피막성 세균에 대한 백신을 접종받아야 한다는 점을 알려야 한다.
임상시험 도중 엠파벨리로 치료받은 환자에서 가장 흔하게 보고된 중대한 이상반응은 감염이었으며 가장 일반적인 이상반응은 주사부위반응, 감염, 설사, 복통, 호흡기감염, 바이러스 감염, 피로 등이었다. 수막염 또는 사망은 보고되지 않았다.
아펠리스의 세드릭 프랑수아 공동설립자 겸 최고경영자는 “FDA가 승인한 최초의 표적화된 C3 치료제 엠파벨리는 C5 억제제에서 전환한 환자와 치료 경험이 없는 환자를 포함해 성인 PNH 환자의 치료를 재정립할 수 있다”고 말했다.
이어 “이 승인은 주요 과학적 발전을 의미하며 엠파벨리는 거의 15년 만에 처음으로 등장한 새로운 계열의 보체 의약품”이라며 “자사는 C3을 표적으로 하는 방식의 모든 잠재력을 탐구하고 미충족 수요가 높은 여러 보체 매개 질환에 걸쳐 이 치료제의 등록 프로그램을 계속 발전시키길 기대한다”고 밝혔다.
아펠리스는 유럽의약청(EMA)에도 페그세타코플란의 승인을 신청했으며 올해 하반기 안에 유럽 집행위원회의 결정이 나올 것으로 예상하고 있다.
