[의약뉴스] 호주에 본사를 둔 제약사 메소블라스트(Mesoblast)가 미국에서 이식편대숙주병 세포치료제의 승인에 재도전한다.
메소블라스트는 미국 식품의약국(FDA)이 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGVHD) 소아 환자의 치료를 위한 라이온실(Ryoncil, 레메스템셀-L)의 생물학적제제 허가 신청서(BLA) 재제출을 접수했다고 23일(현지시간) 발표했다.
앞서 메소블라스트는 미국에서 2020년에 처음으로 레메스템셀-L의 허가를 신청한 바 있다. 당시 FDA는 추가 연구를 수행할 것을 요구하면서 승인을 거부했다.
이후 메소블라스트는 지난해 허가 신청서를 재제출하면서 승인에 다시 도전했는데 FDA가 추가 자료가 필요하다는 보완요구서한을 발행함에 따라 또 다시 승인이 불발됐다.
이번에 FDA는 이 신청서 재제출을 완전한 답변으로 간주했다. 메소블라스트는 FDA가 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 내년 1월 7일까지 최종 승인 여부를 결정할 것으로 예상하고 있다.
메소블라스트는 올해 3월 말에 FDA로부터 임상 3상 시험 MSB-GVHD001의 임상 데이터가 SR-aGVHD 소아 환자 치료를 위한 레메스템셀-L의 BLA 제출을 뒷받침하기에 충분한 것으로 보인다는 통보를 받은 이후 CMC(화학, 제조ㆍ품질관리) 관련 항목을 해결하고 이달 8일에 신청서를 재제출했다.
FDA는 2023년 5월에 레메스템셀-L의 제조 공정에 대한 현장 실사를 실시했는데 보완을 요구하는 Form 483 문서를 발행하지는 않았다.
메소블라스트의 실비우 이테스쿠 CEO는 “FDA가 자사의 BLA 재제출을 심사하기로 접수해 기쁘게 생각하며 SR-aGVHD 소아 환자를 위한 라이온실의 잠재적인 승인을 기대하고 있다”고 밝혔다.
라이온실은 메소블라스트의 주요 제품 후보물질로, 비혈연 공여자의 골수에서 추출하고 배양 확장된 중간엽 간질세포로 구성된 치료제다. 효과 T세포의 활성화와 증식을 억제하고 전염증 사이토카인의 생성을 하향 조절하며 항염증 세포가 관련 조직에 모집되도록 함으로써 SR-aGVHD와 관련된 염증 과정에 대응하는 면역조절 특성을 갖고 있다.
라이온실은 GVHD001/002 임상 3상 시험에서 급성 GVHD에 대한 스테로이드에 반응하지 않는 소아 환자 54명을 대상으로 1차 치료제로서 평가됐다.
연구 1차 평가변수인 28일 차 전체 반응률은 라이온실 치료군이 70.4%였고 이에 비해 대조군은 45%였다. 이러한 28일 차 전체 반응은 100일 차까지의 생존 개선 예측성이 높은 것으로 분석됐다.
국제혈액골수이식연구센터(CIBMTR)의 4년 생존 연구 결과에 따르면 임상 3상 시험에 등록된 평가 가능한 환자 51명에서 6개월 생존율은 67%, 1년 생존율은 63%, 2년 생존율은 51%, 4년 생존율은 49%였다.
FDA는 라이온실에 대해 패스트트랙 지정 및 우선 심사 지정을 결정한 상태다.
메소블라스트는 라이온실이 승인될 경우 미국에서 18세 이하의 SR-aGVHD 소아 환자를 위한 최초의 세포 치료제이자 최초의 동종유래 기성품 형식 세포 의약품이 될 것이라고 강조했다.
