[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 화이자의 혈우병 치료제 신약 힘파브지(Hympavzi, 성분명 마스타시맙)를 승인했다.
화이자는 FDA가 힘파브지를 혈액응고 제8인자(VIII) 억제인자가 없는 성인 및 청소년(12세 이상) A형 혈우병 환자 또는 제9인자(FIX) 억제인자가 없는 성인 및 청소년 B형 혈우병 환자의 출혈 에피소드 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법으로 승인했다고 11일(현지시간) 발표했다.
혈우병은 혈액응고인자 결핍으로 인한 희귀 유전성 혈액질환으로 A형 혈우병은 선천성 8인자 결핍, B형 혈우병은 선천성 9인자 결핍으로 인해 발생한다.
FDA에 의하면 힘파브지는 응고인자를 대체하는 대신 자연적으로 발생하는 항응고 단백질인 조직인자경로억제제(TFPI)의 양을 줄이고 활성을 감소시키면서 혈액응고에 중요한 효소인 트롬빈의 생성량을 증가시킨다.
힘파브지는 미국에서 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 치료를 위해 승인된 최초이자 유일한 항-조직인자경로억제제 치료제이며 프리필드 오토인젝터 펜(사전 충전형 자동주사기)을 통해 투여하는 최초의 혈우병 치료제다.
주 1회 투여 일정이 가능하고 개별 투여에 필요한 준비 과정이 최소화된 피하 치료 옵션을 제공할 수 있다.
이번 승인은 힘파브지가 억제인자가 없는 청소년 및 성인 A형 또는 B형 혈우병 환자의 출혈을 일상적 예방요법, 필요시 치료에 비해 상당히 감소시킨 것으로 나타난 임상 3상 BASIS 시험 결과를 기반으로 한다.
힘파브지는 억제인자가 없는 A형 또는 B형 혈우병 환자에서 12개월의 적극치료기간 이후 치료된 출혈의 연간 출혈률(ABR)을 일상적 예방요법 및 필요시 치료 대비 각각 35%, 92% 감소시켰다.
힘파브지의 안전성 프로파일은 임상 1/2상 결과와 일관된 것으로 확인됐다.
가장 흔하게 보고된 이상반응은 주사부위반응, 두통, 가려움증이었다.
미국 코헨아동병원의 수치트라 아차리아 박사는 “힘파브지의 승인은 억제인자가 없는 A형 또는 B형 혈우병 환자에서 일반적으로 관리 가능한 안전성 프로파일과 간단한 주 1회 피하 투여를 통해 출혈을 예방할 수 있도록 하는 의미 있는 진전”이라고 말했다.
이어 “힘파브지는 빈번하고 시간이 걸리는 정맥 내 치료 주입이 필요한 환자를 포함해 이러한 환자들의 중요한 수요를 충족시킴으로써 현재 치료 부담을 줄이는 것을 목표로 한다”고 설명했다.
화이자의 아미르 말릭 미국 최고상업책임자 겸 부사장은 “힘파브지는 올해 FDA 승인을 획득한 화이자의 두 번째 혈우병 치료제이며 혈우병 환자의 치료를 개선하기 위해 40년 이상 수행해 온 노력을 통해 이룬 새로운 의미 있는 과학적 발전”이라고 밝혔다.
그러면서 “우리는 이 새로운 의학적 혁신을 통해 다양한 환자의 고유한 치료 수요를 충족시킬 수 있는 세 가지 종류의 혈우병 치료제(항-TFPI, 유전자 치료제, 재조합 인자 치료제)를 제공할 수 있길 기대하고 있다”고 덧붙였다.
앞서 지난 9월에 유럽의약품청(EMA)의 약물사용자문위원회(CHMP)는 8인자 억제인자가 없는 성인 및 청소년 중증 A형 혈우병 또는 9인자 억제인자가 없는 성인 및 청소년 중증 B형 혈우병 환자의 일상적 예방요법으로서 마스타시맙의 판매 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다.
최근 화이자는 미국, 유럽, 캐나다에서 B형 혈우병 유전자 치료제 베크베즈(Beqvez, 피다나코진 엘라파보벡)의 승인을 받은 바 있으며, A형 혈우병 유전자 치료제 지록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)을 평가하는 임상 3상 프로그램에서 나온 긍정적인 결과를 발표하기도 했다.
