[의약뉴스] 네덜란드 기반 글로벌 면역학 기업 아르젠엑스(argenx)가 미국에서 희귀질환 치료제의 피하주사 제형을 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP) 치료제로 승인 받았다.
아르젠엑스는 미국 식품의약국(FDA)이 비브가르트 하이트룰로(VYVGART Hytrulo, 에프가티지모드 알파 및 히알루로니다제)를 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증 성인 환자 치료제로 승인했다고 21일(현지시간) 발표했다.
비브가르트 하이트룰로는 미국에서 CIDP 치료제로 승인된 최초이자 유일한 FcRn(neonatal Fc receptor) 차단제로서, 주 1회 30~90초 동안 피하주사로 투여한다.
CIDP는 희귀하고 쇠약하게 하며 종종 진행성인 말초 신경계의 면역 매개 신경근육질환이다. 환자는 앉은 자세에서 일어서기의 어려움, 통증, 피로, 잦은 넘어짐 및 낙상 등 다양한 이동성 및 감각 장애를 경험한다.
많은 환자는 질병이 진행됨에 따라 휠체어에 의존하게 되고 일을 할 수 없게 된다. 환자의 85%는 지속적인 치료가 필요하며 치료받은 환자의 약 88%는 잔존 장애를 경험한다.
이번 FDA 승인은 현재까지 실시된 CIDP 연구 가운데 최대 규모의 임상시험인 ADHERE를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험 결과 비브가르트 하이트룰로를 통해 치료 받은 환자의 69%(221/322명)가 이전 치료 이력에 관계없이 이동성, 기능, 근력 개선을 포함한 임상적 개선을 보였다. 비브가르트 하이트룰로는 재발 위험을 위약 대비 61% 감소시킨 것으로 나타나면서 1차 평가변수를 충족했다.
임상시험 참가자의 99%는 ADHERE 개방표지 연장 시험에 참여하기로 결정했다. 안전성 결과는 이전 임상시험 및 실제 사용에서 비브가르트의 알려진 안전성 프로파일과 일치했다.
임상시험 책임자인 미국 미네소타대학교의 제프리 앨런 신경과 교수는 “오늘은 CIDP 치료에서 획기적인 날이다. 기존 치료는 코르티코스테로이드와 혈장 유래 치료로 제한적이었다. 이러한 치료가 많은 환자에게 효과적이지만 일부 환자의 경우 치료가 어려울 수 있다”고 설명했다.
이어 “비브가르트 하이트룰로의 승인은 일부 환자가 경험하는 치료 부담을 줄일 수 있는 새롭고 안전하며 효과적인 치료 옵션을 제공한다”고 말했다.
아르젠엑스의 뤼크 트루옌 최고의료책임자는 “환자들은 오랫동안 기다려왔고 오늘 아르젠엑스는 30여 년 만에 처음으로 CIDP에 대한 혁신적인 치료제를 제공하게 됐다”며 “오늘 FDA 승인은 CIDP 환자가 획기적인 새 치료 옵션을 갖게 됐음을 의미하고 비브가르트 하이트룰로의 치료 프로파일과 IgG 매개 자가면역질환에서 FcRn 차단의 가능성을 더욱 확인한다”고 강조했다.
미국에서 비브가르트 하이트룰로는 작년 6월에 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 전신 중증 근무력증(gMG) 성인 환자의 치료제로 승인된 바 있다.
정맥 주입을 통해 투여하는 제형의 비브가르트는 미국에서 2021년에 AChR 항체 양성 전신 중증 근무력증 성인 환자의 치료제로 승인됐다.
