[의약뉴스] 아스트라제네카와 MSD(미국 머크)의 신경섬유종증 1형(NF1) 치료제 코셀루고(성분명 셀루메티닙)가 성인 환자에게도 효과적인 것으로 나타났다.
양사는 증상이 있고 수술이 불가능한 총상 신경섬유종(PN)을 동반한 신경섬유종증 1형인 성인 환자를 대상으로 진행 중인 최대 규모의 글로벌 무작위, 이중맹검, 위약대조, 다기관 임상 3상 시험인 KOMET에서 긍정적인 결과가 도출됐다고 12일(현지시간) 발표했다.
임상시험 결과 코셀루고는 성인 환자에서 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 객관적 반응률(ORR)을 입증하면서 1차 평가변수를 충족했다.
이 임상시험에서 객관적 반응률은 신경섬유종증 및 신경초종증(REiNS) 기준 반응 평가에 따라 독립적인 중앙검토위원회에 의해 결정된 16주기(주기 당 28일)까지 완전 반응(총상 신경섬유종 소실) 또는 부분 반응(종양 용적 최소 20% 감소)이 확인된 환자 비율로 정의됐다.
코셀루고의 안전성 프로파일은 소아 및 청소년을 대상으로 실시된 임상시험에서 관찰된 것과 일치했다. 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다.
아스트라제네카 희귀질환 사업부 알렉시온은 이 임상시험 데이터를 규제당국과 공유하고 향후 학술대회에서 발표할 예정이다.
신경섬유종증 1형은 NF1 유전자 돌연변이로 인해 발생하는 희귀 진행성 유전질환으로 전 세계에서 약 170만 명이 앓고 있으며 이 중 70%는 성인으로 추정된다. 환자의 30~50%는 신경초에 종양이 발생해 쇠약 증상을 경험한다.
신경섬유종증 1형은 보통 유아기에 진단되지만 성인기까지 진행되는 경우가 많다. 현재 성인 환자를 위해 승인된 치료제는 없는 상황이다.
코셀루고는 세포 성장을 자극하는데 관여하는 효소인 MEK1 및 MEK2를 차단하는 키나아제 억제제다. 국내를 포함해 미국, 유럽, 일본, 중국 등에서 증상이 있고 수술이 불가능한 총상 신경섬유종을 동반한 신경섬유종증 1형 소아 환자의 치료제로 허가됐다.
아스트라제네카와 MSD는 전 세계에서 코셀루고를 공동으로 개발하고 상용화하고 있다.
아스트라제네카 희귀질환 사업부 알렉시온의 마크 두노이어 최고경영자는 “이러한 유망한 결과는 특정 NF1 PN 소아 환자를 대상으로 승인된 최초이자 유일한 표적 치료제인 코셀루고가 현재 승인된 표적 치료제가 없는 성인 환자에게도 혜택을 줄 수 있음을 보여준다”고 말했다.
이어 “성인 NF1 PN 환자를 대상으로 하는 최대 규모이자 유일한 글로벌 위약대조 임상 3상 시험인 KOMET은 이 쇠약성 질환을 앓는 사람을 위한 잠재적인 치료 옵션을 발전시키는데 있어 우리의 리더십을 강화한다. 이 연구 결과를 규제당국과 공유할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
MSD 연구소의 스콧 에빙하우스 글로벌임상개발 부사장은 “성인 NF1 환자는 증상이 있고 수술이 불가능한 총상 신경섬유종을 관리하는데 도움이 되는 치료 옵션을 절실히 필요로 하고 있다. 임상 3상 KOMET 연구의 긍정적인 결과는 코셀루고를 소아 환자뿐만 아니라 이 희귀하고 치료가 어려운 유전질환을 앓고 있는 성인 환자의 치료에도 사용할 수 있음을 보여준다”고 부연했다.
