◇GC녹십자 헌터라제 ICV, 희귀의약품 지정 

GC녹십자(대표 허은철)는 식품의약품안전처로부터 자사의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’가 희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다.

GC녹십자는 ‘헌터라제 ICV’ 치료제로 2017년 러시아, 2020년 일본, 2021년 유럽에서 희귀의약품으로 지정됐다.

‘헌터라제 ICV’는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여함으로써 중추신경 증상을 개선시킨 전세계 유일한 방식의 치료법이다. 

이러한 투여 방식을 통해 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경손상에 기인한 증상까지 완화한다는 것이 사측의 설명이다.

전세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율은 약 70%에 달하며 미충족 의료수요(unmet needs)가 높다.

GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV’의 품목허가를 획득한 데 이어 2024년 11월에 러시아에서 세계 두 번째로 품목허가를 획득한 바 있다. 헌터라제 ICV는 국내에서도 임상 1상을 진행 중이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다고 알려져 있다.

◇국제약품, 배뇨장애ㆍ고혈압 치료제 ‘트라조신5밀리그램’ 출시

국제약품(대표이사 남태훈)은 지난 1일 양성전립선비대에 의한 배뇨장애 및 고혈압 치료제인 ‘트라조신정5밀리그램(성분명: 테라조신염산염수화물)’을 출시했다고 밝혔다. 트라조신정5밀리그램은 출시와 동시해 건강보험 급여가 적용된다.

‘트라조신정5밀리그램’의 주성분인 테라조신염산염수화물은 평활근을 조절하는 알파-1 아드레날린 수용체를 선택적으로 억제, 전립선 평활근의 긴장도 완화를 통해 요도 압력을 낮추어 배뇨 증상 개선하는 효과가 있다. 

또한 혈관 평활근 세포에 존재하는 알파-1 아드레날린 수용체를 수용체를 차단해 말초혈관 확장, 혈압을 낮추는 효과가 있다.

초회량은 취침 전 1mg을 투약하며, 이후에는 증상이 개선될 때까지 증량해 1일 1회 2-10mg(고혈압) 또는 5-10mg(배뇨장애)을 유지용량으로 경구 투여한다. 

토라조신 고용량은 제품은 이 같은 유지요법에서 환자의 복용 정제수를 줄여 복용 편의성을 개선했다.

국제약품 관계자는 “국제약품은 기업가치인 ‘건강을 디자인하는 기업’을 모토로 환자들의 위한 기업으로서 노력을 다하고 있다”면서 “이번 ‘트라조신정5밀리그램’ 출시와 동시에 보험약가를 받아 양성전립선비대에 의한 배뇨장애 및 고혈압 환자들에게 선택지가 더 넓어질 것으로 기대한다”고 말했다.

◇메디톡스, 국제미용성형학회 IMCAS 2025에서 신규 톡신 라인업 공개

메디톡스(대표 정현호)는 파리에서 열린 국제미용성형학회(IMCAS World Congress 2025, IMCAS)에서 새롭게 개발 중인 톡신 제제 라인업을 최초로 공개, 미국, 유럽 등 글로벌 공략을 위한 향후 비전을 제시했다고 5일 밝혔다.

메디톡스는 IMCAS 마지막 날 진행된 보툴리눔 톡신 특별 세션에서 분당 스킨영클리닉 허수정 원장이 발표한 ‘보툴리눔 톡신 제제 파이프라인과 미래’라는 강연을 통해 메디톡스가 야심차게 개발 중인 프리필드시린지(PFS) 형태의 톡신 제제 ‘PF30’과 유전자 재조합 톡신 제제 ‘MT951’의 개발 현황을 최초로 외부에 공개했다. 

이 세션에는 애브비, 멀츠 등 대표적인 글로벌 톡신 기업 8곳이 참석했으며, 국내 기업 중엔 메디톡스와 제테마만 포함됐다. 

사측에 따르면, 새롭게 공개된 ‘PF30’은 비동물성 액상형 보툴리눔 톡신 제제 ‘MT10109L’(성분명 NivobotulinumtoxinA)을 프리필드시린지(PFS) 형태로 업그레이드한 제품으로 시술 편의성과 정확성을 획기적으로 개선할 것으로 기대하고 있는 제품이다. 

함께 공개된 ‘MT951’은 유전자 재조합을 통해 개발하고 있는 차세대 톡신 제제로 메디톡스가 수십년간 축적한 R&D 역량을 결집한 파이프라인이다. 

비임상에서 타사 톡신 제제 대비 약 30% 긴 지속 효과를 보였으며 이를 바탕으로 장기 지속형 톡신 제제로 개발할 계획이다. 

허수정 원장은 메디톡스를 대표해 ‘PF30’과 ‘MT951’의 개발 계획을 공개했으며, 강연 참석자들은 신규 파이프라인의 구체적 출시 시점을 문의하는 등 메디톡스의 톡신 제제 개발 상황에 큰 관심을 보였다.

또한, 메디톡스 정현호 대표가 패널로 참석한 ‘라 트리뷴(La Tribune)’ 세션에서는 미국 진출을 앞두고 있는 액상형 보툴리눔 톡신 제제 ‘MT10109L’의 출시 계획을 포함한 해외 진출 전략에 대한 발표를 진행했다.

MT10109L은 균주 배양과 원액 제조 등 전체 제조 과정에서 동물유래성분 사용을 배제하고, 사람혈청알부민(HSA)을 부형제로 사용하지 않아 동물유래 바이러스 감염 가능성을 원천 차단한 액상형 톡신 제제다. 

정현호 대표는 “MT10109L은 미국 진출과 함께 유럽 등 다른 국가에도 병행 진출 하게 될 것”이라고 밝혔다.

메디톡스 관계자는 “최초 공개된 메디톡스의 신규 라인업 ‘PF30’과 ‘MT951’은 기존 제품들과는 차별화된 경쟁력을 갖고 있어 향후 톡신 시장의 게임체인저가 될 것”이라며 “메디톡스는 다수의 톡신 파이프라인을 바탕으로 글로벌 공략에 한층 더 박차를 가하겠다”고 전했다. 

한편, IMCAS는 전 세계의 피부과, 성형외과 분야 전문가와 업계 관계자가 참석하는 세계 최대의 미용성형학회다. 

매년 참석자가 증가하고 있으며, 올해에도 130여개국에서 약 2만명의 관계자가 참석해 큰 성황을 이뤘다.