한국글락소스미스클라인(한국법인 대표 마우리치오 보르가타, GSK)은 자사의 골수섬유증 치료제 '옴짜라(성분명: 모멜로티닙염산염수화물)'를 국내 출시했다고 12일 밝혔다. 

국내 골수섬유증 치료 환경의 미충족 수요로 남아있던 빈혈을 유의하게 개선하면서 기존 치료 목표인 전신 증상, 비장 비대 개선도 기대할 수 있는 치료 옵션이 될 것이란 평가다.

옴짜라는 지난해 9월, 식품의약품안전처로부터 빈혈이 있는 중간위험군 또는 고위험군 성인 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 허가를 받았다.  

옴짜라는 JAK1, JAK2뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전의 치료제다.

골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상 혈액 세포를 생산하는 기능이 점차적으로 저하돼 생명을 위협하는 희귀 혈액암이다.  

전 세계적으로 연간 10만 명당 4~6명에서 발생하며, 국내 환자는 2023년 기준 2292명으로 유병 인구가 적은 편이다.

골수섬유증 환자에서는 비장 비대, 빈혈, 만성 피로, 야간 발한, 뼈 통증 등 다양한 증상이 나타나며, 이러한 증상들은 환자의 삶의 질을 떨어뜨린다.

이 가운데 골수섬유증 환자에서 JAK1과 JAK2을 억제하면 전신 증상 개선과 비장 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1을 억제하면 헵시딘(hepcidin) 발현을 줄여 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.

옴짜라 출시 전, 골수섬유증 치료에서는 빈혈 관리가 미충족 수요 중 하나였다. 빈혈은 흔히 생각하는 어지럼증을 넘어 경우에 따라 생명을 위협할 수 있을 만큼 심각한 상태로 이어질 수 있다.  

실제로 중증 빈혈은 골수섬유증 환자의 사망 위험을 3.4배 증가시키는 위험 요인으로 꼽히기도 한다.  

한 연구에 따르면 일차 골수섬유증 환자의 87%가 진료 의뢰 시점에서 빈혈 상태로 보고됐다.

이 가운데 옴짜라는 SIMPLIFY-1 3상 임상과 MOMENTUM 3상 임상 연구를 통해 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 개선 등 주요 증상에 대한 개선과 더불어 빈혈과 밀접한 지표인 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것으로 확인됐다. 

이전에 JAK 억제제를 투여받은 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료에서 룩소리티닙 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 확인한 다기관, 무작위배정, 이중맹검 3상 임상인 SIMPLIFY-1 시험 결과(N=432), 옴짜라는 1차 유효성 평가 변수인 치료 24주 시점 비장 용적 반응(35% 이상 감소)에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했으며 총 증상개선점수에서는 비열등성을 보이지 않았다.

또한, 옴짜라 투여군의 수혈 비의존성 환자 비율은 66.5%, 룩소리티닙 투여군은 49.3%로, 옴짜라 투여군에서 수혈 의존성이 유의미하게 낮은 것으로 확인됐다(nominal p<0.001).

이 같은 연구 결과를 근거로 옴짜라는 식품의약품안전처 고시 기준에 따라 희귀의약품으로 지정된 바 있다. , 

화순전남대학교병원 혈액내과 안서연 교수는 “기존 골수섬유증의 약물 치료에 사용되던 JAK 억제제들은 비장 비대 및 전신 증상 완화에 효과를 보이는 반면, 빈혈을 악화시키거나 수혈 의존성을 높이는 등 치료의 미충족 수요가 남아있어 빈혈 관리의 공백까지 해결할 수 있는 새로운 치료 옵션이 필요했다”고 설명했다.

이 가운데 “옴짜라는 국내 허가된 골수섬유증 치료 옵션인 JAK 억제제 중 유일하게 빈혈을 포함한 전신 증상, 비장 비대 등의 주요 증상을 개선하면서도 JAK 억제제 치료 이력과 관계 없이 사용할 수 있는 이점이 있다”면서 “골수섬유증 환자의 예후와 밀접한 빈혈 관리에 있어 유의미한 임상적 가치를 확인한 만큼, 이번 국내 출시를 계기로 더 많은 환자들의 치료 성적과 삶의 질이 크게 개선될 수 있길 기대한다”고 전했다.

한국GSK HIV/항암제사업부 총괄 양유진 상무는 “지난 10년 간 골수섬유증은 표준 치료 옵션에도 치료 효과가 제한적이었으며, 빈혈로 인한 치료 부담이 큰 질환으로 남아있었다”면서 “한국GSK는 이에 대한 국내 환자들과 의료진의 미충족 수요에 깊이 공감해 최대한 빠른 국내 출시를 결정했다”고 밝혔다. 

이어 “이번 국내 출시를 계기로 옴짜라가 국내 골수섬유증 환자들의 수혈 부담을 줄이면서 삶의 질을 높이고, 궁극적으로 국내 골수섬유증 치료 패러다임의 새 장을 열 수 있길 기대한다”며 “한국GSK는 국내 골수섬유증 환자들의 의학적 미충족 수요와 치료 접근성을 개선하는 데 노력을 아끼지 않을 것”이라고 전했다.

 

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