연구 중인 경구용 약 ‘VX-770'이 G551D 변이를 동반한 낭포성 섬유증(cystic fibrosis, CF) 환자들을 치료하는데 있어서 희망적인 결과를 나타냈다고 낭포성 섬유증 재단(Cystic Fibrosis Foundation)이 최근 밝혔다.

이 약은 낭포성 섬유증 재단과 버텍스사(Vertex Pharmaceuticals Inc.)가 공동 개발하고 있다.

20명의 환자들을 대상으로 한 임상 시험에서 연구진은 폐 기능, NPD(nasal potential difference) 측정, 땀 염화물 수치를 포함한 CF의 몇몇 주요 척도에 있어서 현저한 개선이 있었다고 전했다. 이 연구 결과는 이 약이 CFTR 단백질의 기능을 개선시킨다는 점을 보여주고 있다.

이것은 CF 환자들에게 있어서 비정상적인 땀 염화물 수치를 개선시키는 것으로 나타난 최초의 가능한 치료법이다. 과다한 땀 염화물은 CF의 주요한 척도이다.

한편, 낭포성 섬유증 재단의 로버트 J. 비올(Robert J. Beall) 회장은 “이번 초기 연구 결과는 작은 분자가 근본적인 결함을 수정할 수 있으며, CF의 임상적 척도에 영향을 미칠 수 있다는 우리의 가설에 대한 좋은 증거이다”라고 말했다.