FDA는 24일 희귀한 선천성 지질 대사 이상증인 파브리병(Fabry disease)에 대한 최초의 치료제를 승인했다고 발표했다.

파브라자임(Fabrazyme)은 유전자간의 재조합형이거나 실험실에서 생산되는 것이다. 그리고, 파브리병에 걸린 사람들에게 부족한 자연적인 인간의 효소다.

파브리병을 가진 사람은 체내에서 효소를 제대로 만들어내지 못하는 사람들로, 기능을 손상시키면서 매우 중요한 기관 세포에 지방 물질의 축적을 가져오게 된다.

Genzyme사는 경쟁사인 Transkaryotic Therapies사의 레프라갈(Replagal) 이전에 파브라자임의 미국 승인을 받기 위해 수년간 노력해왔다.

이 두 약 모두 유럽에서 사용하고 있으나, 레프라갈은 FDA로부터 올해 초 이 약이 신장기능을 개선시키지 못해 좋지 않은 평가를 받았다.

자문위원회의 승인을 위한 추천을 얻기 위해, Genzyme사는 파브라자임이 신장 기능을 개선 시킨다는 것을 보여줄 수 있는 임상 시험 실시에 동의했다.

그 동안 TKT는 레프라갈의 임상 데이터를 재분석해왔는데, 빠르면 6월초 다시 제출할 것이다.

그러나, 승인과 함께 Genzyme사는 FDA의 'orphan drug' 프로그램하에서 7년간 시장독점 관리를 받게 된다. 이것은 희귀한 질병에 대한 치료를 발전시키기 위해 제약회사측에 대한 인센티브를 제공해주는 것이다.



이현정 기자(snicky@newsmp.com)