미FDA가 희귀한 유전적 상태로 인해 야기된 혈액 질환을 치료하는 약으로 리아스탭(Riastap)을 최근 승인했다.

FDA에 따르면, 선천성 피브리노겐 결핍증(congenital fibrinogen deficiency, CFD)이라는 이 질환은 미국 내에서 단 150~300명에게 영향을 미치고 있다.

이 질환이 있는 사람들은 혈액 응고를 돕는데 중요한 역할을 하는 것으로, 간에서 생성되는 단백질인 피브리노겐을 충분히 생산하지 못한다. 치료를 하지 않는다면, 이 환자들은 생명을 위협할 수 있는 출혈에 직면하게 된다.

리아스탭은 건강한 인간 기증자의 혈장을 원료로 만들어진 주사형 피브리노겐 농축액이다. CFD 환자 15명을 대상으로 한 임상 시험에서 참가자들 중 14명에게서 확실한 응고의 증가가 나타났다. 보고된 가장 흔한 부작용으로는 열과 두통이 있었다.

리아스탭은 독일 ‘CSL Behring’사에 의해 생산된다.