◇동아에스티 손ㆍ발톱무좀 치료제 주블리아, 소아 적응증 확대

동아에스티(대표이사 사장 정재훈)는 손ㆍ발톱무좀 치료제 ‘주블리아’가 식품의약품안전처로부터 용법ㆍ용량 변경허가를 받아 투여 대상 연령이 만 6세 이상 소아까지 확대됐다고 25일 밝혔다.

국내 전문의약품 손ㆍ발톱무좀 치료제 중 소아 연령군 투여 허가는 주블리아가 최초라는 것이 사측의 설명이다.

허가 변경에 따라 용법ㆍ용량이 기존 ‘1일 1회 감염된 손발톱 전체에 바른다’에서 ‘성인 및 만 6세 이상 소아에 대해 1일 1회 감염된 손발톱 전체에 바른다’로 변경됐다.

사용상의 주의사항도 ‘소아에서 주블리아의 안전성 및 유효성은 확립되지 않았다’에서 ‘6세 이상의 소아에서 주블리아의 안전성과 유효성이 확립되었다’로 변경됐다.

동아에스티는 미국에서 진행된 소아 임상시험 결과를 바탕으로 소아 환자에 대한 안전성 및 유효성을 입증, 소아 연령층에 대한 투여 허가를 받았다.

주블리아는 동아에스티에서 발매한 의약품 중 처음으로 자료보호의약품으로 지정됐다.

이에 따라 에피나코나졸(Efinaconazole) 성분의 주블리아 제네릭 의약품은 향후 4년간 소아에 대한 용법ㆍ용량 변경허가를 받을 수 없다.

자료보호의약품은 의약품의 임상시험 자료의 독점적 보호를 통해 신약 및 희귀의약품 개발을 촉진하기 위해 도입된 제도다.

제약사의 임상시험 자료가 제3자에 의해 무단으로 활용되는 것을 방지하고, 일정 기간 해당 자료를 근거로 한 품목허가를 제한한다.

동아에스티 관계자는 “소아 환자까지 투여 대상이 확대되며 주블리아의 안전성과 유효성을 입증했으며, 자료보호의약품 지정으로 다시 한번 주블리아의 임상적 가치를 입증했다”며 “축적된 임상 데이터를 바탕으로 보다 많은 손ㆍ발톱무좀 환자에게 안전하고 효과적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 주블리아는 항진균제로 손ㆍ발톱무좀 치료에 사용된다. 한국인대상 임상4상에서 95.83%의 높은 진균학적 치료율을 보이며 손발톱무좀 1차 선택약제로 선정됐으며 경구제 수준의 높은 효과를 보이는 것이 특징이다. 

또한 사용 전 사포질이 필요 없고, 본체와 브러시가 일체형으로 디자인돼 사용이 편리한 장점이 있다.

주블리아는 출시 2년 차인 2018년 120억의 매출을 달성하며 블록버스터 제품으로 성장했으며, 2024년 손발톱무좀 외용제 시장에서 57%(2024년 UBIST 기준)의 시장점유율을 달성했다. 

 

◇한독 경구용 파브리병 치료제 갈라폴드, 소아청소년 대상 연구 결과 국제 학술지 게재 

경구용 파브리병 치료제 갈라폴드(성분: 미갈라스타트)의 소아청소년 환자 대상 ASPIRE 연구 결과가 국제 학술지 ‘Molecular Genetics and Metabolism’ 5월호에 게재됐다. 

갈라폴드는 세계 최초의 경구용 파브리병 치료제로 아미커스가 개발했으며 한독이 국내에 공급하고 있다.

파브리병은 어린 나이에 증상이 시작돼 진행되는 리소좀 축적 질환이기 때문에 소아환자에서 조기 진단과 치료를 통해 질병의 진행을 늦추는 것이 중요하다. 

ASPIRE 연구는 순응변이 유전자를 보유한 45kg 이상, 만 12세 이상 18세 미만의 소아청소년 파브리병 환자 대상으로 갈라폴드의 효과와 안전성을 확인하기 위해 진행됐다. 

평가 항목에는 신기능(eGFR, 알부민뇨), 심기능(LVMi), lyso-Gb3 수치뿐 아니라 건강 및 통증, 삶의 질 지수에 대한 분석도 포함됐다.

ASPIRE 연구 결과, 갈라폴드로 치료를 받은 소아청소년 환자 전반에서 신장 및 심장 관련 지표, 혈장 lyso-Gb3 수치가 안정적으로 유지됐다. 

또, 갈라폴드를 복용하는 동안 통증 및 위장 증상(FABPRO-GI 및 통증, PGI-C)이 안정적이거나 개선됐고, 삶의 질(Fabry 특이적 소아 건강 및 통증 설문지 FPHPQ, PedsQL)도 유지되거나 향상된 것으로 나타났다.

안전성 평가에서도 새로운 이상 반응이나 예기치 못한 안전성 문제가 관찰되지 않았다. 

갈라폴드 복용군의 복약 순응도는 97%로 높게 나타났으며 80% 미만인 환자는 없는 것으로 확인됐다. 

소아청소년 환자의 갈라폴드 용법용량은 성인과 동일하게 2일에 1번 경구 복용하면 되며 첫 6개월은 30일 단위로, 이후에는 60일 단위로 처방 받을 수 있어 1년에 6~9차례만 병원에 내원하면 된다. 

갈라폴드는 기존 정맥 주사를 통해 외인성 효소를 주입하는 효소대체요법과 다르게 환자가 갖고 있는 효소가 제기능을 할 수 있도록 돕는 내인성 기전을 갖고 있으며, 작은 분자량으로 체내 넓게 분포할 수 있다.

 30개월 장기 임상을 통해 순응변이 유전자를 가진 파브리병 환자(16세 이상 74세 이하)에서 효소대체요법을 갈라폴드로 변경 시 신장 기능 유지 및 심장질량지수 감소에 대한 지속적이고 장기적인 안전성 프로파일을 확인했다.

갈라폴드는 현재 미국, 영국, 호주, 일본, 유럽 등 45개국에서 사용되고 있으며 한국에서는 2017년 품목허가를 받았다. 

2019년 파브리병 치료에 보험급여를 적용 받았으나, 다른 나라들과 달리 우리나라에서는  보험급여 조건이 1차가 아닌 2차 치료제 제한되어 있다. 

국내 환우들은 여행이나 일상생활을 편하게 해 줄 수 있는 경구 치료제의 사용 문턱이 낮아지길 원하고 있으며, 이에 현재 심평원에서는 1차 치료제로 보험급여 범위를 확대하기 위한 검토를 진행 중에 있다. 

 

◇동아제약, 꿀조합 레피시 ‘얼박사’ 출시

동아제약(대표이사 사장 백상환)이 얼박사를 출시한다고 25일 밝혔다.

사측에 따르면, 얼박사는 모디슈머 대표 꿀조합 레시피로 소비자들에게 큰 사랑을 받고 있다. 

모디슈머는 수정하다(Modify)와 소비자(Consumer)를 합한 말로 기존 상품을 기호에 맞게 새로운 형태로 재구성하는 적극적인 소비자를 일컫는다.

동아제약은 모디슈머의 니즈를 적극 반영해 번거롭게 조합하지 않고 한 캔으로 마실 수 있는 얼박사를 선보인다. 

얼박사는 타우린 1500mg과 비타민B 3종을 더해 피로 회복과 집중력 향상을 꾀했다. 이 가운데 타우린은 아미노산이 풍부해 근육회복, 간의 해독작용 등 유해 산소를 제거하는 성분으로 알려져 있다.

얼박사는 레몬 라임향으로 상큼하며 탄산이 함유돼 톡 쏘는 청량감을 느낄 수 있다. 곡선형태의 디자인으로 생동감을 더했으며, 캔 형태로 냉장 보관 시 시원하게 음용이 가능하다. 용량은 355ml다.

얼박사는 GS25에서 선 출시되며 순차적으로 타 유통 채널에서 만나볼 수 있다. GS25는 얼박사 출시를 기념해 오는 7월 1일부터 8월 31일까지 1+1 행사를 진행할 계획이다.

동아제약 관계자는 “소비자의 니즈를 적극 반영한 얼박사는 제조하지 않고 한 캔으로 꿀조합 레시피의 맛을 느껴볼 수 있다”며 “무더운 여름, 타우린과 비타민B 3종이 함유된 얼박사로 시원한 여름을 보내시길 바란다”고 전했다.

 

◇지씨씨엘, MAO-B 분석법 확립
지씨씨엘(GCCL, 대표이사 조관구)이 뉴로바이오젠(대표이사 김상욱)의 임상시험 수탁 계약을 통해 중추신경계(CNS) 질환 바이오마커인 MAO-B(모노아민 산화효소 B)에 대한 분석법을 확립했다고 25일 밝혔다.

MAO-B는 도파민과 같은 모노아민을 분해하는 효소로 신경전달 물질의 양을 조절하는 것으로 알려져 있다. 

현재 파킨슨병 치료제로 MAO-B 억제제가 사용되고 있으며 특히 MAO-B는 알츠하이머병과도 서로 밀접한 관련이 있다고 알려져 다양한 연구에서 활용되고 있다.

지씨씨엘이 지원하는 뉴로바이오젠의 임상시험 수탁과제는 ‘경도인지장애 단계의 알츠하이머병 및 경도 알츠하이머병 치매 환자를 대상으로 KDS2010의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 용량탐색, 제2a상 임상시험’이다. 

뉴로바이오젠이 개발중인 티솔라질린(Tisolagiline. 프로젝트명 KDS2010)은 장기 복용 시 기존 약물의 치료 효과 유지 한계를 극복한 가역적, 선택적 MAO-B 저해제로, 지씨씨엘은 이 임상시험을 위해 MAO-B를 임상시료에서 검출할 수 있는 분석법을 개발 및 검증 완료했다.

지씨씨엘에 따르면 이 분석법은 혈액 속 PRP(혈소판 풍부 혈장)에서 MAO-B를 안정적으로 분리하고, 활성도를 정밀하게 측정할 수 있도록 최적화한 것이 특징이다. 

기존 분석법에 비해 알츠하이머 환자와 정상인의 MAO-B 수치 차이를 명확하게 구분할 수 있어, 향후 MAO-B 억제제의 효과를 평가하고 CNS 질환의 진단 및 연구에 활용될 가능성이 높다는 설명이다.

지씨씨엘 현재욱 박사 연구팀(김민영 선임연구원 등)은 “기존 분석법은 측정된 MAO-B 활성수치가 낮거나 정상인과 알츠하이머 환자 간 활성 차이를 구별하기 어려워 MAO-B 억제제 연구에 한계가 있었다”며 “이번 분석법 확립으로 알츠하이머 환자에서 높은 MAO-B 활성수치를 확인해 냄으로써 억제기전에 의한 MAO-B의 유의미한 억제 정도를 구별할 수 있게 됐다”고 밝혔다. 

이어 “알츠하이머 환자에서 확인된 MAO-B 분석법은 파킨슨, 우울증, 치매 등 다른 CNS 질환 연구로 충분히 확장될 수 있을 것”이라고 기대를 전했다.

뉴로바이오젠 김상욱 대표는 “티솔라질린은 MAO-B를 표적으로 하는 구조적 차별성을 갖춘 혁신 신약 후보물질로, 알츠하이머병 치료의 새로운 패러다임을 제시할 수 있을 것으로 기대하고 있다”며 “이번 임상개발 과정에서 지씨씨엘과의 협업은 고정밀 바이오마커 기반 분석을 통해 당사의 핵심 파이프라인인 티솔라질린의 과학적 근거를 한층 더 정교하게 다지는 계기가 됐다”고 의미를 부여했다.

지씨씨엘 조관구 대표는 “이번 MAO-B 분석법 개발은 지씨씨엘이 보유한 임상분석 플랫폼과 전문성을 총동원한 결과로, 뉴로바이오젠의 혁신 신약 개발 과정을 분석 파트너로 함께하게 되어 매우 뜻깊다”며 “앞으로도 고난도 바이오마커 분석 기술을 바탕으로 신약개발 기업들이 정밀하고 효율적인 임상 전략을 수립할 수 있도록 지속적으로 적극 지원하겠다”고 밝혔다.