[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 칼비스타 파마슈티컬스(KalVista Pharmaceuticals)의 경구용 유전성 혈관부종(HAE) 치료제를 승인했다.
칼비스타는 미국 FDA가 새로운 혈장 칼리크레인 억제제 엑터리(Ekterly, 성분명 세베트랄스타트)를 12세 이상 소아 및 성인 환자에서 유전성 혈관부종의 급성 발작 치료제로 승인했다고 7일(미국시간) 발표했다.
엑터리는 유전성 혈관부종에 대한 최초이자 유일하게 필요시(on-demand) 투여하는 경구용 치료제다.
지금까지 미국에서 유전성 혈관부종에 승인된 모든 필요시 투여요법은 정맥주사 또는 피하주사로 투여해야 했고 상당한 치료 부담을 수반했다.
대부분의 유전성 혈관부종 환자들은 예방 치료로서 장기 예방요법을 사용하더라도 예측할 수 없는 발작을 겪을 수 있기 때문에 필요시 약물을 쉽게 사용할 수 있어야 한다.
엑터리의 유효성 및 안전성은 유전성 혈관부종에 대해 실시된 역대 최대 규모의 임상시험 프로그램인 KONFIDENT 임상 3상 시험의 결과를 통해 입증했다..
이 임상시험에서 유전성 혈관부종 환자 136명은 엑터리 투여군 또는 위약군으로 무작위 배정됐다.
2024년 5월 뉴잉글랜드의학저널에 게재된 KONFIDENT 데이터에 따르면 엑터리는 위약 대비 유의하게 빠른 증상 완화, 발작 중증도 감소, 발작 소실 효과를 보였고 내약성이 우수하며 안전성 프로파일이 위약과 유사한 것으로 확인됐다.
이러한 결과는 실제 임상 환경에 더 가까운 KONFIDENT-S 공개 연장 연구에 의해 뒷받침된다. 2024년 9월 기준으로 엑터리는 환자들이 발작을 발생 후 중앙값 10분 만에 치료할 수 있도록 한 것으로 나타났다.
KONFIDENT-S의 가장 최근 데이터에 따르면 후두 및 복부에 발생하는 발작과 장기 예방요법을 받는 환자의 돌발성 발작에 대한 증상 완화 시작까지의 시간 중앙값은 1.3시간이었다.
많은 수의(1700건 이상) 발작 사례를 대상으로 하는 KONFIDENT-S에서 엑터리 600mg의 안전성 프로파일은 KONFIDENT에서 관찰된 것과 일관됐다.
칼비스타는 현재 2~11세 소아를 대상으로 하는 엑터리를 평가하는 연구가 계속 진행되고 있으며 주요 글로벌 시장에서 허가 신청서 심사가 진행 중이라고 전하면서 엑터리가 전 세계에서 유전성 혈관부종 관리를 위한 기본요법제가 될 잠재력이 있다고 강조했다.
칼비스타의 벤 팔레이코 CEO는 “FDA의 엑터리 승인은 HAE 환자에게 결정적인 순간이다. 엑터리는 증상이 시작되는 순간에 어디에 있든 발작을 치료할 수 있도록 한다"며 "이번 승인은 당사의 과학적 역량과 HAE 커뮤니티를 위한 깊은 헌신을 확인시켜 준다”고 말했다.
미국 캘리포니아대 샌디에이고캠퍼스 미국유전성혈관부종협회센터 임상 책임자 마크 리들 교수는 “이는 HAE 환자에게 중요한 순간으로, 질환을 관리하는데 있어 독립성과 통제력을 높일 수 있는 치료 옵션을 제공한다”고 설명했다.
이어 “지금까지 필요시 투여요법은 피하 또는 정맥 주사에 의존해 왔고 중재가 지연되는 경우가 많았다. 경구용 치료 옵션은 환자들이 발작을 초기에 치료할 수 있도록 한다"며 "이는 치료 지침에 부합하며 전반적인 질병 부담을 줄인다는 목표에 진전을 가져올 수 있다”고 부연했다.
칼비스타는 미국에서 엑터리를 즉시 출시할 것이며 의사들은 오늘부터 처방을 시작할 수 있다.
외신 보도에 따르면 칼비스타는 엑터리의 도매가격을 1회 투여 당 16,720달러(약 2300만 원)로 책정했다.
