[의약뉴스] 아스트라제네카의 희귀질환 사업부 알렉시온이 일본 제약사 JCR 파마슈티컬스와 유전체의약품 개발을 위한 기술 도입 계약을 체결했다.
JCR은 알렉시온과 새로운 독자적인 JUST-AAV 캡시드에 대한 라이선스 계약을 맺었다고 8일(미국시간) 발표했다.
JUST-AAV는 변형된 아데노관련바이러스(AAV) 벡터를 활용하는 JCR의 플랫폼 기술로 특정 조직, 장기 또는 혈액뇌장벽의 수용체에 대한 소형화된 항체를 캡시드 표면에 삽입해 해당 조직 및 장기에 대한 표적화된 전달을 향상시킨다.
추가적인 캡시드 변형은 표적 외 작용을 최소화하고 안전성을 개선할 수 있다. 이 기술은 간 보존, 근육 표적, 뇌 표적 변종 등 다양한 표적 조직에 최적화된 벡터 유형을 포함하며 AAV 기반 유전자 치료제의 잠재력을 확장할 수 있다.
계약 조건에 따라 알렉시온은 JUST-AAV 플랫폼의 일부인 라이선스된 캡시드를 최대 5개의 유전체 의약품 프로그램에 활용할 수 있게 된다.
JCR은 알렉시온으로부터 선급금을 수령할 예정이며 향후 5개 표적이 모두 행사될 경우 연구 및 개발 관련 마일스톤으로 최대 2억2500만 달러, 판매 관련 마일스톤으로 최대 6억 달러를 포함해 총 8억2500만 달러를 받을 수 있게 된다. 또한 제품 순매출에 따른 단계별 로열티를 받을 수 있다.
이번 계약은 JCR과 알렉시온 간의 3번째 파트너십으로 이전에는 J-Brain Cargo 혈액뇌장벽 투과 기술과 관련된 연구 협력을 맺었다. 2023년 3월에는 신경퇴행성질환 분야에서의 협력, 2023년 12월에는 올리고뉴클레오타이드 치료제 발굴을 위한 협력을 발표한 바 있다.
JCR 파마슈티컬스의 아시다 신 회장 겸 사장 겸 CEO는 “JUST-AAV가 희귀질환에 대한 유전자 치료제 개발에 실질적인 변화를 가져올 잠재력을 지니고 있다고 믿고 있으며 이 기술이 더 광범위한 질환에 적용되길 기대하고 있다. JCR은 알렉시온과의 파트너십을 소중히 여기고 있으며 수년 동안 쌓아온 협력관계를 더욱 강화할 수 있게 돼 기쁘게 생각한다”고 밝혔다.
