[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 생명공학기업 카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)의 듀센 근이영양증(DMD) 심근병증 치료제 승인을 거부했다.
카프리코는 FDA로부터 듀센 근이영양증과 관련된 심근병증 치료를 위한 세포 치료제 후보물질인 데라미오셀(Deramiocel, CAP-1002)의 생물의약품 허가신청(BLA)에 대한 보완요구서한(CRL)을 수령했다고 11일(미국시간) 발표했다.
CRL에서 FDA는 해당 신청서에 대한 심사를 완료했지만 현재 형태로는 승인할 수 없다고 명시했다.
구체적으로는 BLA가 실질적인 유효성 증거에 대한 법적 요건을 충족하지 못했고 추가적인 임상 데이터가 필요하다고 지적했다.
또한 신청서의 화학, 제조, 품질(CMC) 항목에서 일부 미해결된 사항이 존재한다는 점을 언급했다.
카프리코는 이 중 대부분은 이전 FDA와의 소통을 통해 대응했지만 CRL 발행 시기 때문에 FDA가 자료를 검토하지 않았다고 설명했다.
FDA는 신청서 재제출 시 심사 기간을 다시 시작할 것이라는 점을 확인했다.
FDA는 카프리코에 앞으로의 진행 방향에 대해 논의하기 위한 타입 A(Type A) 미팅을 요청할 수 있는 기회를 제공했다.
카프리코는 적절한 다음 단계를 결정하기 위해 FDA와 계속 협의할 계획이다.
데라미오셀 BLA는 HOPE-2 임상시험 및 공개 연장(OLE) 연구, FDA가 지원한 데이터세트를 활용한 자연사 비교 자료를 기반으로 하며 올해 3월에 FDA로부터 우선 심사 지정을 받았었다.
데라미오셀은 전임상 및 임상 연구에서 DMD 같은 근이영양증 환자의 심장 및 골격근 기능을 보존하는데 있어 강력한 면역조절 및 항섬유화 작용을 하는 것으로 관찰된 동종 심장공유래 세포(cardiosphere-derived cell)로 구성된다.
심장공유래 세포는 세포외 소포인 엑소좀을 분비하는 방식으로 작용한다.
이는 대식세포를 표적으로 삼고 발현 프로파일을 변경해 전염증 표현형 대신 치유 표현형을 채택하도록 한다.
FDA는 데라미오셀에 대해 희귀의약품, 첨단재생의료치료제(RMAT), 희귀소아질환 지정을 내린 바 있다.
카프리코의 린다 마르반 CEO는 “이번 FDA 결정에 놀랐다"면서 "우리는 심사 과정 전반에 걸쳐 FDA의 지침을 준수했으며,CRL 이전까지는 허가 전 실사와 중간 검토가 성공적으로 완료되는 등 큰 문제없이 심사가 진행됐다”고 밝혔다.
이에 “카프리코는 적절하고 잘 통제된 연구를 통해 유효성에 대한 추가적인 증거를 제공하기 위해 임상 3상 HOPE-3 시험의 데이터를 제출할 계획"이라며 "HOPE-3 임상시험은 104명의 환자를 대상으로 하는 무작위, 이중맹검, 위약대조 임상시험으로 2025년 3분기에 톱라인 결과가 나올 것으로 예상되고 있다”고 전했다.
이어 “이러한 데이터가 긍정적일 경우 심장 안정화, 골격근 기능 보존, 일관된 안전성 프로파일을 보여주는 기존 장기 임상 결과와 함께 DMD와 관련된 심근병증 치료에 관해 FDA가 제기한 문제들을 해결하기 위한 노력을 뒷받침할 것으로 믿는다”고 강조했다.
