[의약뉴스] BMS(브리스톨마이어스스퀴브)가 적혈구성숙제제 레블로질(성분명 루스파터셉트)의 골수섬유증(MF) 관련 빈혈 적응증 임상 3상 시험에서 통계적 유의성 확보에 실패했지만 허가 신청을 추진하기로 결정했다.
BMS는 임상 3상 INDEPENDENCE 시험에서 레블로질과 야누스 키나아제 억제제(JAKi) 병용요법이 위약 대비 치료 첫 24주 이내에 연속 12주 동안 적혈구 수혈 비의존성 환자 비율의 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 18일(미국시간) 발표했다.
INDEPENDENCE는 적혈구 수혈이 필요하고 JAK2 억제제 치료를 받고 있는 골수증식종양(MPN) 관련 골수섬유증 환자 313명을 대상으로 레블로질과 위약의 효능 및 안전성을 비교한 임상 3상, 이중맹검, 무작위 배정 연구다.
BMS는 1차 평가변수 충족에는 실패했지만 레블로질 투여군의 환자들이 수치적, 임상적으로 의미 있는 개선을 보였으며 이는 임상 2상 시험의 결과와 일관된 것이라고 설명했다.
또한 여러 중요한 2차 평가지표들에서 레블로질에 유리한 임상적으로 의미 있는 이점이 나타났다.
여기에는 적혈구 수혈 부담이 최소 50% 이상 감소한(적어도 4단위 이상) 환자 수와 최소 12주 연속 수혈을 받지 않으면서 혈색소(Hb) 수치가 최소 1g/dL 이상 증가한 환자 수가 더 많았다는 결과가 포함된다.
자주 관찰된 치료 후 이상반응은 이전에 여러 적응증에서 보고된 레블로질의 알려진 안전성 프로파일과 일치했다.
BMS는 이번 연구에서 도출된 임상적으로 의미 있는 결과에 고무돼 있으며 미국 식품의약국(FDA) 및 유럽의약품청(EMA)과 시판 허가 신청서 제출에 대해 논의할 계획이라고 밝혔다.
BMS 혈액학ㆍ종양학ㆍ세포치료 개발 부문 앤 커버 수석부사장은 “레블로질이 골수섬유증 환자의 빈혈을 임상적으로 유의미하게 개선한 것은 고무적인 일이다. 골수섬유증 환자들은 시간이 지남에 따라 점점 더 수혈 의존적으로 되는 경우가 많다”고 말했다.
이어 “레블로질이 골수섬유증 관련 빈혈 환자의 치료 결과를 개선할 수 있다는 점에 여전히 확신을 갖고 있으며 수혈 부담 및 혈색소 수치의 의미 있는 개선을 포함한 전반적인 결과가 치료 옵션이 거의 없는 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있는 잠재력을 뒷받침한다고 믿는다”고 전했다.
레블로질은 △이전에 적혈구생성자극제(ESA) 치료를 받은 적이 없으며 적혈구 수혈이 필요한 최저위험~중등도 위험의 골수형성이상증후군(MDS) 성인 환자의 빈혈 1차 치료 △적혈구생성자극제 치료에 실패하고 8주 동안 2단위 이상의 적혈수 수혈이 필요한 최저위험~중등도 위험의 고리철적혈모구 동반 골수형성이상증후군 환자 또는 고리철적혈모구와 혈소판증가증 동반 골수형성이상/골수증식종양 환자의 빈혈 치료 △적혈구 수혈이 필요한 성인 베타지중해빈혈 성인 환자의 빈혈 치료를 위한 표준 치료제로 사용되고 있다.
